在酪氨酸激酶抑制剂时代重新评估携带BCR::ABL1的急性髓系白血病的不良预后：来自PETHEMA登记处的真实世界分析

《Cancer》：Reassessing adverse prognosis of acute myeloid leukemia harboring BCR::ABL1 in the era of tyrosine kinase inhibitors: A real-world analysis from the PETHEMA registry

本研究纳入57例携带BCR::ABL1的急性髓系白血病（AML）患者，其中15例接受酪氨酸激酶抑制剂（TKI）联合化疗。结果显示，TKI组中位无病生存期（DFS）显著长于非TKI组（p=0.029），但总体生存期（OS）无统计学差异。支持将此类患者重新分类为中等风险组，需进一步研究验证。

　　

摘要

背景

携带BCR::ABL1的急性髓系白血病（AML）被视为一个独立的诊断实体，在欧洲白血病网络（European LeukemiaNet）的风险评分中被归类为高风险类型。然而，通过将酪氨酸激酶抑制剂（TKI）加入化疗方案，其预后可能会发生变化。

方法

在这项研究中，作者分析了西班牙血液病治疗计划（Programa Espa?ol de Tratamientos en Hematología, PETHEMA）的AML流行病学登记数据，以了解携带BCR::ABL1的患者的预后情况。

结果

研究共纳入了57名新诊断为携带BCR::ABL1的AML患者，其中40名接受了强化治疗。15名患者接受了TKI治疗，19名患者未接受TKI治疗。接受TKI治疗的患者的中位总生存期（mOS）为15.7个月（95%置信区间：3.9–27.6个月），未接受TKI治疗的患者的中位总生存期为12.3个月（95%置信区间：0.4–24.1个月）（p = 0.28）。接受TKI治疗的患者与未接受TKI治疗的患者相比，中位无复发生存期没有显著差异（7.6个月，95%置信区间：3–12.2个月，p = 0.029）。Cox回归分析中纳入了年龄、TKI治疗、异基因骨髓移植和诊断日期等因素，但未发现影响总生存期的独立预后因素。将携带BCR::ABL1的AML患者与PETHEMA数据库中接受强化治疗的整体AML患者群体（N = 2107）进行比较后发现，接受TKI治疗的患者的中位总生存期与中等风险组相似。

结论

本研究表明，将TKI加入化疗方案可以改善患者的预后，并支持将携带BCR::ABL1的AML患者重新分类为中等风险组。然而，由于样本量较小，需要更大规模的研究来验证这些发现。

利益冲突声明

Ana Alfonso Pierola报告从Astellas Pharma、Janssen Cilag EMEA和Jazz Pharmaceuticals获得咨询费用；从AbbVie、Astellas Pharma、Bristol-Myers Squibb和Jazz Pharmaceuticals获得其他专业活动的费用；从Ascentage Pharma、Bristol-Myers Squibb、Jazz Pharmaceuticals、Otsuka Pharmaceutical和Syros Pharmaceuticals获得专家证人费用；从AbbVie、Kite Pharma、Novartis和Pfizer获得差旅费用；以及从AstraZeneca获得资助和/或合同资金。Juan Alonso-Dominguez报告从Servier Pharmaceuticals LLC获得其他专业活动的咨询费用，并参与了Astellas Pharma Europe的终点审查委员会工作。Maria L. Amigo报告从PETHEMA获得专业活动的费用。Kenny Galvez报告从Universidad Pontificia Bolivariana获得咨询费用。Cristina Gil Cortes报告从Hospital General de Alicante获得专业活动的费用。Pilar Herrera报告从Hospital Universitario Ramon y Cajal获得咨询费用。Miguel Lopez报告从AstraZeneca获得专业活动的费用。Pau Montesinos报告从AbbVie、Celgene和Servier Pharmaceuticals LLC获得咨询费用。Esther Perez Santaolalla报告从Jazz Pharmaceuticals获得专业活动的费用，以及从AbbVie Biotherapeutics获得的差旅费用。Eduardo Rodriguez-Arboli报告从Astellas Pharma获得咨询费用，以及从AbbVie、Astellas Pharma、Gilead Sciences Inc和Jazz Pharmaceuticals获得的差旅费用。Mar Tormo报告从AbbVie和Sobi获得咨询费用，以及从Jazz Pharmaceuticals获得的差旅费用。其他作者声明没有利益冲突。

数据可用性声明

支持本研究结果的数据可应合理要求向通讯作者索取。