免疫抑制或异基因造血干细胞移植治疗的再生障碍性贫血中PNH克隆的预后意义：一项20年的单中心经验

《Blood Research》：Prognostic significance of PNH clones in aplastic anemia treated with immunosuppression or allogeneic HSCT: a 20-year single-center experience

　　

摘要

背景

在大约60%的再生障碍性贫血（AA）患者中可以检测到阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）克隆；然而，这些克隆的预后影响尚未完全明确，尤其是在接受一线免疫抑制治疗（IST）或异基因造血干细胞移植（HSCT）的情况下。

方法

我们回顾性分析了2004年至2024年间在一家医疗机构接受治疗的207名AA患者。在64名患者（30.9%）的诊断过程中发现了PNH克隆。治疗方法包括IST（104例）和HSCT（103例）。比较了PNH阳性和PNH阴性患者组的临床结果，包括总生存期（OS）、无事件生存期、移植物抗宿主病（GVHD）、复发率和非复发死亡率。

结果

5年时，接受IST治疗的PNH阳性患者的总生存期显著优于PNH阴性患者（100%对比72.4%，p=0.004）。在HSCT组中，PNH阳性患者的总生存率为100%，而PNH阴性患者为90%（p=0.09）。PNH阳性患者在接受HSCT后慢性GVHD的发病率显著较低（4%对比27%，p=0.01），而急性GVHD、移植物失败和复发的发生率则相当。克隆的大小（小晶体对比大晶体）对生存期或GVHD结果没有影响。

结论

AA患者中存在PNH克隆与接受IST后生存期延长以及HSCT后慢性GVHD发病率降低相关。这些发现表明，PNH阳性可能作为AA的预后和免疫调节生物标志物，并支持将其纳入治疗决策和风险评估算法中。