针对接受BCMA CAR-T治疗的重度多发性骨髓瘤（HRMM）复发和难治患者的新型共识基因组分期系统（CGS）的验证与优化

《Blood Cancer Journal》：Validation and refinement of the new Consensus Genomic Staging (CGS) of high-risk multiple myeloma (HRMM) in relapsed and refractory patients treated with BCMA CAR-T.

　　

摘要

国际骨髓瘤协会和国际骨髓瘤工作组最近更新了高危多发性骨髓瘤（MM）的共识基因组分期（Consensus Genomic Staging, CGS）标准。我们进行了一项回顾性研究，以验证这些修订后的标准在接受BCMA CAR-T治疗的复发性及难治性MM患者中的有效性。共有158名患者纳入研究，其中75人（47%）符合高危MM（HRMM）的标准。中位随访时间为24.8个月（95%置信区间：22.5–30.3个月）。多变量分析显示，与标准风险MM（SRMM）患者相比，HRMM患者在BCMA CAR-T治疗后的无进展生存期（PFS）显著缩短（风险比HR为1.89，p<0.003）和总生存期（OS）也显著缩短（风险比HR为3.06，p<0.001）。此外，乳酸脱氢酶（LDH）水平高于210 U/L和营养不良（EMD）也被确定为独立的不良风险因素。基于生存分析结果，我们构建了一个新的分期系统，将LDH和EMD纳入CGS-HRMM标准中。患者被划分为四个风险组：低风险组（SRMM且LDH正常且无EMD；n=42，26%）、中低风险组（HRMM且LDH正常且无EMD；n=31，20%）、中高风险组（SRMM且LDH升高或存在EMD；n=41，26%）以及高风险组（HRMM且LDH升高或存在EMD；n=44，28%）。低风险、中低风险、中高风险和高风险组患者的无进展生存期中位数分别为35.0个月、19.6个月、10.4个月和6.6个月（p<0.0001），24个月时的总生存率估计分别为90%、69%、66%和26%（p<0.0001）。总之，我们验证了新的CGS-HRMM标准在接受BCMA CAR-T治疗的复发性及难治性MM患者中的适用性，并提出了一种新的分期系统，以进一步改善这类患者的治疗风险分层。