促成、协助或顺其自然：在实施试验中定义实用主义

《JBI Evidence Synthesis》：Making, helping, or letting it happen: defining pragmatism in implementation trials

本文提出实施试验的实用主义导向框架，基于PRECIS-2-PS模型将研究分为make-it-happen（研究者主导）、help-it-happen（协作支持）和let-it-happen（本地主导）三种类型，强调通过明确描述研究设计增强成果解释力和实践转化。

　　

摘要通俗语言总结

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混合有效性-实施类型学已成为实施科学的基石，提供了一种根据研究对有效性或实施结果的不同关注点进行分类的方法。然而，这种类型学对于实际实施过程或试验在多大程度上反映了现实世界条件却揭示甚少。在这篇文章中，我认为实施试验还应根据其实用主义程度进行表征，这种程度由研究者控制、支持或地方领导的程度来定义，这些因素影响着实施的交付方式。基于我在INPREP、GLOW和DEFENCE试验中的经验，并参考了Greenhalgh及其同事的工作，我提出了三种实用主义取向——促成实施、协助实施和顺其自然——这些取向反映了逐渐增加的情境自主性。使用如PRECIS-2-PS这样的框架明确报告试验的实用主义取向——该框架涵盖了实施资源、提供者策略的灵活性以及实施环境等多个方面——将有助于提高解释、综合和可扩展性。

通俗语言总结本文讨论了当前如何对健康和社会护理领域的实施试验进行分类，并认为我们需要另一种方式来描述这些试验的“现实世界”特征。作者建议，除了混合有效性-实施类型学之外，还应根据试验的实用主义程度来对其进行表征——即研究者与地方服务在实施过程中的控制程度。通过INPREP、GLOW和DEFENCE试验的经验，提出了三种实用主义取向：促成实施、协助实施和顺其自然，这些取向在情境自主性上有所不同。作者建议使用PRECIS-2-PS等框架来报告这些取向，以提高实施研究的解释性、可比性和可扩展性。

实施科学与混合设计

实施科学显著推进了将证据融入日常实践的理解。Curran及其同事提出的混合有效性-实施类型学为描述实施试验假设的重点提供了一种有用的方法。^{1混合类型I的设计侧重于临床有效性，同时观察实施过程；混合类型II的试验同时测试干预措施和实施策略；而混合类型III的试验则优先考虑实施结果，同时监测临床效果。}

尽管这种类型学明确了研究的目的，但它对我们了解实际实施过程知之甚少。例如，两个混合类型II的试验在实施推动者、研究者参与程度以及地方机构被允许的灵活性方面可能存在很大差异。这些因素反映了试验的实用主义，即它在多大程度上反映了现实世界条件和决策环境。如果我们想要准确解释研究结果、有意义地整合证据，并将研究转化为可持续的变化，识别和报告实施试验的实用主义取向是至关重要的。

实用主义与PRECIS框架

试验中的实用主义概念源于Schwartz和Lellouch在1967年的区分：解释性试验在理想条件下测试有效性，而实用主义试验则在常规护理中评估有效性。^{2实用主义试验旨在通过使用灵活的干预措施、具有代表性的群体和常规的实施机制来回答临床医生和决策者关心的问题。这些特征的关键操作差异在于谁拥有关于如何实施干预的决策权。在解释性试验中，这一权力属于研究团队；而在实用主义试验中，这一权力逐渐转移到临床医生、管理者以及实施环境中的组织。}

为了具体化这一区分，Thorpe及其同事开发了实用主义-解释性连续体指标总结（PRECIS），后来进一步完善为PRECIS-2，该框架有助于试验者在资格、招募、灵活性、依从性和分析等领域对研究进行定位。^{3认识到实施研究面临的独特挑战，Norton及其同事扩展了该框架，创建了适用于以提供者为焦点的实施试验的PRECIS-2-PS，涵盖了实施资源、提供者策略的灵活性、干预实施方式的灵活性以及实施环境等领域。4}

这些框架强调，实用主义不是二元的，也不是从解释性到实用主义的单一连续体。实际上，它是多维度的：一个试验在实施资源、提供者策略的灵活性以及实施环境等不同领域可能会得到不同的评分，从而形成独特的轮廓，而不仅仅是在单一尺度上的一个位置。所有领域中的一个关键决定因素是谁拥有决策权：是由研究者指导实施，还是由地方团队根据自身情况调整策略。

为什么实用主义在实施试验中很重要

采用率、忠实度、渗透率和可持续性等实施结果高度依赖于具体情境。^{5如果没有对试验实用主义取向的明确描述，读者就无法判断研究结果在多大程度上反映了受控实验或现实世界的实践。一个高度标准化的混合类型III试验可能显示出很高的忠实度，但可扩展性较差；而一个由地方实施团队、当地临床倡导者或服务管理者而非研究团队主导的混合类型II试验可能会显示出更多变化的结果，但能提供关于可持续性的更好见解。}

为了提高可解释性，我建议不仅通过混合类型（说明测试的内容）来描述实施试验，还应通过其实用主义取向（解释实施的方式）来描述。基于我在三项大规模实施试验中的经验，并借鉴Greenhalgh及其同事的概念性工作，^{6,7我描述了三种实用主义取向（促成实施、协助实施和顺其自然），这些取向反映了PRECIS-2-PS各领域的特征配置。每种取向描述了一种可识别的设计选择模式——关于谁主导实施、允许多少调整以及如何规划可持续性——而不是在单一实用主义尺度上的固定位置。在这三种取向中，主导逻辑逐步从研究者主导转向地方主导的实施，但任何给定试验的特定PRECIS-2-PS轮廓可能在每种取向内有所不同。}

实用主义实施试验取向

1. 促成实施：研究者控制的实施

这些试验由研究者主导，采用标准化方案并密切监控以确保忠实度。它们的目标是展示当按设计执行时，实施策略是否有效。重点在于控制、可比性和原理验证，因此适合早期阶段或高风险的创新。

INPREP（急性儿科烧伤的负压力实施）试验就是一个例子。这项在澳大利亚四家三级儿科医院进行的混合类型III阶梯楔形随机对照试验，评估了早期辅助负压力伤口疗法（NPWT）在急性烧伤中的应用。^{8该干预措施使用共同设计但高度标准化的INPREP工具包进行，该工具包用于指导决策、员工培训和数据收集。}

主要结果是采用率，即符合方案定义参数的符合条件的儿童接受NPWT的比例。我们的研究团队协调所有地点的培训、忠实度监控和评估。因此，INPREP代表了促成实施的取向：由研究者驱动、标准化并受控，以测试在最佳支持条件下该实施策略是否按预期发挥作用。在PRECIS-2-PS轮廓中，INPREP在提供者策略的灵活性和实施资源自主性方面得分较低，这反映了较高的研究者控制度，但这是有意为之。在完全支持的情况下实施该策略是第一步，之后再评估其在更自主的地方环境中是否表现更好。

2. 协助实施：研究者支持的实施

在这些研究中，研究者提供框架、指导和工具，同时与地方团队共享所有权。实施策略在每个参与地点协同定制，调整方式反映了当地的工作流程、人员配置和患者情况，而不是在整个研究中统一标准化——通常使用内部和外部支持模型。这种方法保持了方法学的严谨性，同时允许根据具体情况进行调整。

GLOW（根据当地情况调整预防低体温的指南）试验是在昆士兰州五家主要医院进行的混合类型II阶梯楔形集群试验。^{9该试验使用“知识到行动”框架，测试与围手术期保暖相关的临床和实施结果。}

地方实施团队负责根据三个基于证据的原则进行本地调整：监测体温、积极保暖和最小化暴露。这些团队得到了内部和外部双重支持。我们的研究团队提供指导、培训和评估工具，但地方团队决定如何将这些原则融入日常工作中。GLOW代表了协助实施的取向，在研究监督与情境灵活性和共同生产之间取得了平衡。

3. 顺其自然：地方主导的实施

在这里，研究者主要起到推动者的作用，提供基于证据的指导和分析支持，而地方团队负责设计、实施和监控。变化被视为现实世界变化的正常特征。这类试验展示了干预措施如何在常规条件下传播、适应和持续。

DEFENCE（生命期重症监护中的设备伤害）项目（ACTRN12624000062527）展示了顺其自然的方法。这项混合类型II多中心阶梯楔形试验评估了SAFE-T包在新生儿、儿科和成人重症监护病房（ICU）中预防设备相关压伤的效果。¹⁰

第一阶段通过调查和共同设计研讨会开发实施工具包。在第二阶段，每个ICU自行实施，根据当地设备、人员配置和患者群体调整策略。研究团队提供该工具包，但几乎不进行直接控制。这种设计强调地方领导、情境适应和可持续性——这些都是高度实用主义、现实世界试验的标志。

对实施科学的启示

理解试验的实用主义取向有助于提高解释和综合能力。在促成实施的研究中，积极的结果表明了在理想支持下的实施策略的潜在有效性；而在顺其自然的研究中的成功则显示了在常规护理中的可行性和可持续性。这些区别也指导资助者和政策制定者判断试验是否展示了实施的可行性或扩大规模的准备情况。

为此，我鼓励研究者通过明确报告PRECIS-2-PS领域或类似指标来补充混合类型学。关键领域包括实施资源、提供者策略的灵活性、干预实施方式的灵活性、实施环境和主要结果的具体规定。^{4这里描述的三种取向对应于可识别的PRECIS-2-PS轮廓：促成实施的试验通常在提供者策略的灵活性和干预实施方式方面得分较低；协助实施的试验显示出中等、平衡的得分，反映了共同决策；而顺其自然的试验在提供者策略的灵活性、环境自主性和地方对主要结果的所有权方面得分较高。报告完整的PRECIS-2-PS轮盘或类似指标，以及取向标签，可以同时捕捉到整体设计意图和具体的维度轮廓。这样的报告可以嵌入协议和出版物中，理想情况下还应附带一个可视化图表，展示试验的多维实用主义轮廓。}

结论

混合类型学提高了我们对如何整合有效性和实施研究的理解。然而，仅关注混合类型会掩盖试验实施中的重要差异。实用主义通过多个PRECIS-2-PS维度体现出来，它不是一个单一的指标，而是一系列设计选择的组合，这些选择共同决定了证据是否真正能够指导现实世界的实践。这里提出的三种取向——促成实施、协助实施和顺其自然——不是阶梯上的台阶，而是具有特征性实用主义轮廓的典型代表。因此，描述实施试验的混合类型和实用主义取向对于解释、比较和扩展研究以实现群体层面的影响至关重要。

声明

数据和材料的可用性

作者将根据请求提供研究的数据和材料。

资金

国家健康与医学研究委员会资助了INPREP（ID 2006970）、GLOW（ID 2015532）和DEFENCE（ID 2022546）试验。本文中表达的任何观点、发现、结论或建议均为作者个人观点，并不一定反映资助机构或参与组织的立场。