《Hematology, Transfusion and Cell Therapy》：Criteria for referring pediatric and adult patients with hematological diseases to palliative care: Consensus of the Brazilian Association of Hematology, hemotherapy and cell therapy (2025)
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本文旨在为血液肿瘤（HM）患者整合安宁疗护（PC）提供转诊标准推荐。研究指出，尽管PC可改善生活质量（QoL）及预后，但其在HM领域的应用仍滞后于实体肿瘤。本共识由巴西血液学、输血与细胞治疗协会（ABHH）安宁疗护委员会牵头，基于文献综述及专家讨论，制定了涵盖急性白血病、骨髓增生异常综合征（MDS）、慢性骨髓增殖性肿瘤（CMPN）、淋巴增殖性肿瘤、单克隆丙种球蛋白病、造血干细胞移植（HSCT）及嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法等多种血液病的具体转诊标准。该共识有助于推动PC在血液病领域的早期整合，实现以患者为中心的全面照护。
血液系统疾病，尤其是恶性血液肿瘤，以其治疗强度高、病程复杂、预后不确定而著称。患者不仅要面对疾病本身带来的痛苦，如感染、出血、贫血，还需承受化疗、移植等积极治疗带来的严重副作用。传统的观念常将安宁疗护与“放弃治疗”或“临终关怀”划等号，这导致许多血液病患者，即使面临高症状负担和有限的生命预期，也未能及时获得旨在缓解身心痛苦、改善生活质量的安宁疗护服务。这种“重治疗、轻舒缓”的现状，与WHO将安宁疗护定义为“改善面临生命威胁疾病的患者及其家庭生活质量”的核心理念相悖。尽管在实体肿瘤领域，早期整合安宁疗护已被证实能显著提升患者生活质量、改善症状、甚至可能延长生存期，但在血液病领域，两者的整合仍明显滞后。预后不确定性、高强度治愈性治疗的可能性、以及医患间建立的深厚信任关系，都成为了血液科医生转诊患者接受安宁疗护的障碍。为了打破这一僵局，明确“何时”以及“向谁”提供安宁疗护，巴西血液学、输血与细胞治疗协会的专家们开展了一项共识研究，旨在为成人和儿童血液病患者制定清晰、可操作的安宁疗护转诊标准，以促进这两种专科的协同，最终让患者及其家庭在整个疾病旅程中受益。
本研究主要采用了系统性的文献综述和基于GRADE框架的专家共识方法。研究团队检索了多个数据库，涵盖“安宁疗护”、“症状负担”、“生活质量”、“造血干细胞移植”、“CAR-T细胞”以及各类具体血液病名称等大量关键词，对相关文献进行了全面评估。由于该领域高质量证据有限，共识推荐的形成在很大程度上依赖于ABHH安宁疗护委员会与各血液病亚专科委员会专家的深入讨论与协商。
研究结果
引言与背景
研究回顾了安宁疗护的定义与发展，强调其是改善生命受限疾病患者及其家庭生活质量的主动照护。文章指出，血液病患者转诊安宁疗护面临独特挑战，包括疾病轨迹的异质性（如侵袭性疾病、惰性疾病、骨髓衰竭）、预后评估困难、以及新型疗法（如靶向药、免疫疗法）带来的“治愈希望与高毒性并存”的困境。研究引用了Shaulov等人提出的血液病三种临床轨迹模型，并在此基础上进行了适应性阐述，强调了在身体、社会、心理和精神四个维度上对患者进行全人照护的重要性。
儿科特殊性
儿科安宁疗护需以患者为中心、家庭为核心。儿童血液肿瘤患者承受着繁多的有创操作、长期住院、社交隔离、身体形象改变及从儿科到成人护理过渡等多重压力。研究表明，儿童血液肿瘤患者，尤其是白血病或淋巴瘤患儿，相比实体瘤患儿接受安宁疗护的机会更少，且在生命末期更可能接受高强度治疗。研究引用了PediQUEST试验，表明患者报告结局的反馈虽未显著改善总体生活质量趋势，但有助于启动心理社会支持。
转诊的通用标准
共识提出了适用于所有血液病患者的通用转诊指征，包括：1. 高症状负担或难治性症状、生活质量受损、显著心理困扰；2. 对诊断和预后理解困难或有严重误解；3. 应对疾病困难、需要沟通调整、参与共同决策或制定生命末期护理计划存在障碍；4. 痛苦的家庭成员/照护者需要支持；5. 预留预后或有限预期寿命（可通过“惊喜问题”评估）；6. 反复非计划性住院及体能状态/功能下降。
按诊断划分的转诊标准
- 1.
急性白血病：推荐对接受强化化疗的成人急性髓系白血病患者，在化疗开始72小时内启动安宁疗护整合，住院期间每周至少访视两次。对于接受非强化化疗的急性髓系白血病/骨髓增生异常综合征患者，建议在治疗开始30天内整合安宁疗护。对急性淋巴细胞白血病及儿科患者，可参考此证据进行早期整合。新诊断且仅适合最佳支持治疗的患者也应转诊。
- 2.
骨髓增生异常综合征：对接受非强化化疗的高危患者，建议早期整合安宁疗护。对接受强化化疗或仅适合最佳支持治疗的中高危、高危、极高危患者，以及所有儿科患者，也建议转诊。
- 3.
慢性骨髓增殖性肿瘤：转诊指征包括慢性期慢性髓系白血病对两种及以上酪氨酸激酶抑制剂耐药或不耐受、或进展至急变期；原发性骨髓纤维化动态国际预后评分系统plus中危-2和高危；真性红细胞增多症或原发性血小板增多症进展为继发性骨髓纤维化；以及仅适合最佳支持治疗的患者。
- 4.
淋巴增殖性肿瘤：推荐对复发/难治性淋巴瘤的成人和儿童患者、伴有衰弱综合征或低肌肉减少症的侵袭性淋巴瘤成人患者、以及仅适合最佳支持治疗的患者进行转诊。
- 5.
单克隆丙种球蛋白病：对于有症状的多发性骨髓瘤或系统性轻链淀粉样变性患者，在任何疾病阶段出现中重度身体或心理社会症状、治疗相关毒性或生活质量受损时，即应考虑转诊。仅适合最佳支持治疗的患者也应纳入。
- 6.
造血干细胞移植与细胞疗法：对于接受造血干细胞移植的患者，随机试验表明，在移植期间整合安宁疗护（每周至少两次访视）可显著改善患者的生活质量，减轻症状负担，并降低抑郁和焦虑发生率。考虑到嵌合抗原受体T细胞疗法与造血干细胞移植在患者群体、治疗强度和预后不确定性方面的相似性，共识建议将此模式外推至接受嵌合抗原受体T细胞治疗的患者。
结论与讨论
本共识系统性地制定了成人和儿童血液病患者转诊至专科安宁疗护团队的系列标准。其重要意义在于首次为这一特定领域提供了结构化的指引，旨在改变将安宁疗护等同于临终关怀的陈旧观念，倡导在其对症状管理、心理支持和预立医疗照护计划最有价值的早期阶段进行整合。共识承认现有证据等级普遍不高，许多推荐基于专家意见，这反映了该领域研究仍处于发展初期。然而，通过明确各类血液病在不同临床情境下的转诊节点，本文件为临床医生提供了实用的决策工具。早期整合安宁疗护并非放弃治愈性治疗，而是与之并行，共同致力于缓解患者多维度的痛苦，改善生活质量，确保患者的价值观和偏好得到尊重，并优化医疗资源的利用。随着2024年美国临床肿瘤学会指南已推荐所有血液肿瘤患者转诊安宁疗护专家，本共识的发布恰逢其时，有望推动全球，特别是巴西及其它类似医疗环境中的临床实践变革，最终使更多血液病患者及其家庭在充满挑战的疾病旅程中获得更具人文关怀和整体性的照护。
