《智慧之心》：异体沃顿胶质来源的间充质基质细胞在扩张型心肌病儿童患者中的冠状动脉内移植——首例病例报告

《BMC Cardiovascular Disorders》：A HEART-WISE: Allogeneic Wharton’s Jelly-derived Mesenchymal Stromal Cells’ Intracoronary Transplantation in Pediatric Patients with Dilated Cardiomyopathy: The First Case Reports

　　

摘要

背景

儿童扩张型心肌病（PDCM）是一种严重的心血管疾病，其特征是心室收缩功能障碍，心脏移植是该疾病的金标准治疗方法。间充质基质细胞（MSCs）在治疗心肌病方面显示出潜力，但以往针对儿科患者的研究仅集中在自体细胞（如MSCs）上，而具有更好疗效的异体MSCs则仅在成人中进行过研究。

目的

“A HEART-WISE”研究是首例病例报告，旨在评估异体符合GMP标准的华通胶衍生MSCs（WJ-MSCs）在PDCM患者中的冠状动脉内移植的安全性和可行性。

方法

两名PDCM患儿接受了每公斤体重1.5×10^6个WJ-MSCs的冠状动脉内输注。临床评估包括NYHA功能分级、六分钟步行测试（6MWT）、N末端脑利钠肽（NT-proBNP）以及12个月随访期间的心脏成像检查。

结果

两名患者均耐受了WJ-MSCs的冠状动脉内输注，未出现与手术相关的严重不良事件。患者1在3个月时表现出显著改善（NYHA分级从III级升至II级，LVEF从33%升至48%，6MWT距离从300米升至373米，NT-proBNP从3502 pg/mL降至1734 pg/mL），但在6个月随访时因病毒感染去世。患者2在治疗前三年多时间里LVEF持续处于43%-46%的较低水平，但在12个月时取得了持续改善（NYHA分级从III级升至II级，LVEF从43%升至64%，6MWT距离从265米升至380米）。

结论

我们的初步研究结果表明，异体WJ-MSCs在PDCM患者中的冠状动脉内移植是安全且可行的，并可能具有即刻的治疗效果。需要在更大规模的随机对照试验中验证这些观察结果，以更好地评估其长期安全性和有效性。