综述：环孢素在血液系统疾病中的应用：作用机制、临床实践及最新进展

《Annals of Hematology》：Cyclosporine in hematological disorders: mechanisms, clinical practice and emerging advances

　　

摘要

环孢素A（CsA）作为一种钙调神经磷酸酶抑制剂，通过干扰钙调神经磷酸酶-活化T细胞核因子（CaN-NFAT）信号通路来抑制T细胞活化，从而在血液系统治疗中发挥核心作用。本文综述了CsA在各种获得性骨髓衰竭综合征中的现代应用及其作用机制，这些综合征包括严重和非严重的再生障碍性贫血（AA）、骨髓增生异常性疾病、移植物抗宿主病（GVHD）以及自身免疫性细胞减少症。我们强调了基于分子生物标志物（如STAT3突变状态、T细胞受体克隆性和端粒缩短）的个性化治疗策略，并强调了在用药谷值（C0）和用药后2小时（C2）进行药物监测的必要性，以优化风险-收益评估。文章进一步探讨了CsA与新型靶向药物（如艾曲波帕、鲁索替尼和免疫检查点抑制剂）之间的药理协同作用，同时评估了其克服化疗耐药性的能力以及作为CAR-T细胞输注过渡疗法的潜力。最后，我们提出了针对剂量限制性毒性（肾毒性和高血压）的分层管理方案，并强调了纳米制剂和人工智能辅助药物监测领域的新兴研究方向。