《Frontiers in Public Health》：Construction of a comprehensive value assessment framework for renal denervation therapy: a decision-support tool for Chinese hospital management
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目的：肾脏去神经术（Renal Denervation, RDN）疗法是针对难治性高血压及降压药物不耐受患者的一种创新性介入治疗手段。在中国，已有四款RDN产品获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。本研究旨在构建RDN疗法的综合价值评估框架，以支持其在中
目的：肾脏去神经术（Renal Denervation, RDN）疗法是针对难治性高血压及降压药物不耐受患者的一种创新性介入治疗手段。在中国，已有四款RDN产品获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。本研究旨在构建RDN疗法的综合价值评估框架，以支持其在中国的合理遴选与应用。方法：研究采用多准则决策分析（Multiple Criteria Decision Analysis, MCDA）方法构建该框架。研究人员通过文献回顾与焦点小组访谈，初步确定应纳入框架的评估准则清单；继而运用德尔菲法（Delphi method）对框架进行完善；最后邀请来自不同地区医院的心血管内科医师及非临床专业人员参与，采用层次分析法（Analytic Hierarchy Process, AHP）为各项准则赋予权重。结果：RDN疗法综合价值评估框架包含七个域的三层级准则，即一级准则7项、二级准则16项、三级准则（次级准则）30项。一级准则权重分布如下：疗效（23.26%）、安全性（21.83%）、资质与适用性（16.84%）、患者价值（15.18%）、创新性（10.65%）、管理价值（6.22%）及成本（6.01%）。优先级排序居前的域依次为疗效、安全性、资质与适用性。结论：本研究构建的RDN疗法综合价值评估框架可作为可靠且科学的工具，为中国医院RDN器械的采购审评与决策提供支持。
研究背景方面，药物价值评估已发展成为一门多学科交叉领域，在实践中借鉴了卫生技术评估（Health Technology Assessment, HTA）、药物经济学评价以及多准则决策分析（Multiple Criteria Decision Analysis, MCDA）等多种方法论。国际HTA定义涵盖临床疗效、经济性、伦理、社会及组织管理等多个维度，以支持透明的卫生决策。中国已初步建立药物价值评估框架，包括国家医保准入的两阶段HTA流程以及《药品临床综合评价管理指南（2021年试行）》，推动多维度评估以促进合理用药和供应可持续性。然而，中国医疗器械价值评估显著滞后于药物评估，这主要源于医疗器械产品生命周期短、难以产生传统临床试验数据、以及器械与操作者之间的动态交互等独特属性。近年来，医疗器械尤其是"创新性"产品的价值评估机制建设需求日益增长。2025年，超过40个中国医疗器械获得美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration, FDA）突破性器械认定，每年超过500个进口及国产医疗器械获得国家药品监督管理局（National Medical Products Administration, NMPA）创新认定。同时，在医疗控费要求和卫生预算约束背景下，公立医院对高价创新技术的采纳动力不足。因此，迫切需要建立综合价值评估方法，以平衡临床发展、患者需求和医院资源配置，指导医院场景下的产品遴选。
MCDA作为一种循证决策支持工具，在卫生管理领域应用日益广泛，其通过将复杂评估转化为明确定义的准则体系，并依据预设的重要性层级进行系统赋分和加权，从而有效解决多方利益相关者关注点差异、整合临床疗效以外多维度价值等挑战。基于此，本研究以RDN为案例，运用MCDA方法构建定制化的综合价值评估框架，旨在支持更为透明、可问责且循证的临床产品遴选与合理使用。
RDN是一种创新的导管介入疗法，通过靶向消融能量破坏肾交感神经，中断肾脏与中枢神经系统之间过度活跃的交感信号传导以降低血压。2024年，四款RDN器械相继获NMPA批准上市，包括一款进口产品和三款国产产品。由于RDN疗法在中国商业化应用仅约一年时间，医师和医院管理者对其临床使用和运营管理经验有限；且不同器械在设计特点、操作便捷性及临床证据丰富度方面存在差异，厂商在培训项目和技术支持能力方面亦参差不齐，可能导致不同医院间手术效果和结局的异质性。因此，医师和医院管理者难以基于成本效益或临床疗效等单一维度进行比较和遴选。鉴于临床与非临床利益相关者均参与医院采购流程且可能侧重不同价值维度，缺乏结构化、一致的评估方法将使决策过程耗时、透明度低且难以论证。
研究方法方面，研究人员通过文献回顾、焦点小组访谈、德尔菲法及层次分析法，邀请来自中国不同地区医院的医师和医院管理者共同参与，构建了RDN综合价值评估框架。文献回顾与焦点小组访谈为初始框架提供依据；德尔菲法基于专家共识对框架进行完善和验证；AHP则为验证后的框架赋权以形成最终加权价值评估框架。文献检索涵盖中国知网、万方数据库、维普数据库、PubMed及Wiley Online Library等数据库，检索词为"medical device"或"medical technology"与"value assessment"或"Health Technology Assessment"或"Multiple Criteria Decision Analysis"或"multi-criteria decision analysis"或"multicriteria decision analysis"的组合，发表时限为2014年1月至2024年12月。纳入标准为讨论医疗器械遴选、呈现明确决策准则、涉及MCDA或MCDA工具的研究。经去重及标题摘要筛选后，17篇文献和专家共识纳入全文审阅，从中提取评估医疗器械价值的准则及评分函数，并聚类分层为域和次级准则。
焦点小组由两名RND治疗领域专家和三名HTA专家组成，均具有5年以上价值评估、中国卫生政策及RDN疗法特性相关经验，职称为中级及以上。经知情同意后，通过书面记录和音频记录进行三轮访谈，确保准则集合满足完整性、非冗余性、非重叠性和偏好独立性等属性要求，多次修改后形成RDN综合价值评估框架初步版本。
德尔菲法邀请两名具有10年以上多种RDN产品使用经验的心血管专科医师和两名医院采购及卫生经济学非临床专业人员参与。问卷设计涵盖准则层级间逻辑关系合理性、各准则可读性、准则间冗余性及评分函数可靠性等方面。首轮问卷通过邮件和一对一在线访谈发放，专家对各准则进行"保留""修订（请详述建议修改内容）"或"删除"的二元判断。研究团队依据预设规则处理反馈：全部专家建议"保留"或至少75%专家投票"保留"且无重大异议评论者予以保留；两名及以上专家建议特定修改，或一名专家提出研究团队判定为重要且非冗余的修改建议者予以修订；全部专家投票"删除"或至少50%投票"删除"且无强烈反对理由，或与其他现有准则重叠者予以删除；至少两名专家提出相同新增准则，或一名专家提出明确合理且填补重要空白的新增建议者予以新增。据此分类处理所有反馈后，形成第二轮问卷，包含保留未变的准则、附原始表述和专家建议摘要的修订准则、以及新提议准则。第二轮再次征求专家的最终"保留/修订/删除"判断，可进一步评论。当任何专家不再提出实质性修改时流程结束。所有完成前一轮的专家均被邀请参与后续轮次。达成共识（定义为所有专家75%一致）的项目纳入框架修订。
AHP用于确定各准则权重，主要分三步：建立层次模型、构建成对比较矩阵、一致性检验及确定各层级准则相对权重（一致性比率（Consistency Ratio, CR）
<0.1表明一致性可接受）。临床和非临床专家对同一层级所有可能的准则对进行成对比较，采用5分制量表表示偏好强度，从"极端不重要"（比值
=1）到"极端重要"（比值
=5）。专家资质要求为：来自三级医院的管理者或心血管内科医师、具有至少10年卫生领域工作经验、参与医院采购决策者。使用Yaahp 10.3软件进行数据分析。AHP纳入所有德尔菲专家组成员及额外专家，样本量大于德尔菲过程。为评估所得准则权重的稳健性，进行了一致性灵敏度分析，将两个最重要域的权重分别调整为其原始值的?10%、0%和+10%，每次调整时其他域权重按比例调整使七域权重之和为100%，检验一级域排名在各调整情境下前两位是否保持稳定。
研究结果方面，文献回顾和焦点小组访谈共检索到787篇文献，去重及标题摘要筛选后，17篇符合纳入标准的研究和专家共识纳入全文审阅。基于文献回顾，识别出七项一级准则、18项二级准则和33项三级准则纳入准则池作为初始框架参考。经焦点小组访谈，形成专门针对RDN的初步框架，分为七个域和三个层级，含详细准则、定义及评分函数。七个一级域分别为创新性、疗效、安全性、成本、资质与适用性、患者价值和管理价值。
德尔菲咨询取得高度共识，两轮回应率均为100%。所有专家确认框架及其三级层级结构、所有准则均具有可理解性、相互独立性和可操作性。经两轮德尔菲共识后，主要修改以提升准则的简洁性、完整性和合理性：疗效域中，将RDN临床试验的多个疗效终点重新归类为短期疗效和长期疗效两个二级准则；三级准则"与报销政策的一致性"从创新性域调整至管理价值域；资质与适用性、创新性、成本和管理价值四个域中六项三级准则的定义得以完善。最终确认版本包含三级结构（一级：七个域；二级：16项准则；三级：30项次级准则或属性）。准则权重分布中，一级准则"疗效"权重最高（23.26%），其次为"安全性"（21.83%）、"资质与适用性"（16.84%）、"患者价值"（15.18%）、"创新性"（10.65%）、"管理价值"（6.22%）和"成本"（6.01%）。域的排序遵循基于医院准入考虑的创新型医疗服务和器械层级递进逻辑：资质与适用性定位为准入的基本前提，其次为创新性（仅创新产品需进行综合价值评估），其余域按评估重要性排序为安全性、疗效、成本、患者价值和管理价值。
各域的具体设置 rationale 和组成如下：资质与适用性域用于评估不同RDN产品在医院应用的资质、伦理和适用性，含三个二级准则和六个三级属性，涵盖产品监管审批、伦理合规性、技术设计、国内外临床接受度、学习曲线和技术支持能力。创新性域衡量不同RDN产品的创新程度，含两个二级准则和三个三级属性，聚焦国内外监管机构授予的创新认定，以及改善临床适应性以适配不同肾动脉解剖特征患者的创新设计。安全性域备受医院管理者和医师关注，设立一个二级准则和三个三级准则以明确RDN手术相关不良事件，评估术中、短期和长期安全性；依据多项设计良好的RDN临床试验及专家共识，以6个月为短期与长期安全性的分界点。疗效域考虑高血压作为需终身治疗的慢性疾病，设立一个二级准则和两个三级准则评估RDN产品的短期和长期降压疗效；基于不同临床试验采用的不同主要和次要终点，结合焦点小组访谈和德尔菲法结果，采用诊室血压降幅、夜间动态血压降幅及目标血压范围内时间占比评估短期和长期疗效。成本
成本域在MCDA研究中出现频率最高，本框架从前三个二级准则和六个三级属性，覆盖患者、医院和社会视角的直接和间接成本；该域未纳入经济性评价作为准则，以避免与患者价值域重叠。患者价值域评估不同RDN产品对患者健康状况和生活质量（Quality of Life, QoL）的影响，设两个二级准则和三个三级准则，分别评估对用药依从性、短期和长期生活质量的影响。管理价值域从医院管理视角纳入三个二级准则和七个三级准则，涵盖产品质量、可及性、品牌声誉，以及与市场准入、医保报销政策的符合性；其中"与报销政策的一致性"作为三级准则，反映政府医院控费要求下新医疗器械引进的潜在运营和财务影响。
AHP共邀请来自不同地区公立医院的19名专家参与成对比较问卷，包括11名心血管内科医师和8名非临床专业人员，均具有10年以上中国三级医院工作经验；94.74%为正高级职称，5.26%为副高级职称。8名非临床专业人员中，4人来自医院采购部门、3人来自医保部门、1人来自医务部门。所有准则均通过一致性检验。权重结果显示，安全性和疗效权重最高（分别为21.83%和23.26%），成本和管理价值权重最低（分别为6.01%和6.22%）。一致性灵敏度分析显示，当疗效或安全性权重降低10%时，安全性成为最高排名域，但前两位始终由疗效和安全性占据（顺序可能互换），表明临床结局域（疗效+安全性）的相对主导地位对疗效权重变化具有高度稳健性。
讨论部分，研究人员首先将该框架与现有研究进行比较。中国学者正日益探索MCDA在卫生政策决策和医疗器械管理中的应用，已开发一系列价值评估框架旨在指导医疗器械采购和报销决策，但这些框架或提出适用于所有器械的通用评估方法而未区分决策场景，或针对特定器械（如吻合器）定制，均不完全适用于RDN等创新技术。本研究首次呈现专门针对RDN器械、支持中国医院层面决策的综合价值评估框架，定制性反映RDN疗法独特特征，纳入医院决策过程中所有利益相关者视角，最重要的是为医院提供具有明确定义准则、赋权和评分函数的实用价值评估工具。
准则比较方面，本框架遵循MCDA指南建立三级结构以确保完整性、非冗余性、非重叠性和偏好独立性。资质与适用性、疗效、安全性、患者价值和成本为传统价值评估框架中的常见维度，本框架中这些域的准则经专门设计和完善以捕捉高血压疾病和RDN疗法的特征。成本域未纳入增量成本效果比（Incremental Cost-Effectiveness Ratio, ICER）作为三级准则，这与既往部分研究一致；Chen的研究亦认为ICER在医院层面决策的准则选择中重要性相对较低，原因一是直接成本、间接成本和患者生活质量等成本效果分析关键要素已涵盖于成本和患者价值域，单独纳入ICER将导致冗余评估并过度增加这些方面的权重；二是该框架用于比较不同RDN器械，而目前尚缺乏直接比较RDN器械的公开发表经济学评价。创新性域在用于不同疗法和人群间资源配置评估的通用框架中常见，但在同一治疗类别产品评估框架中较少见；本框架纳入该域是由于RDN作为颠覆性疗法在中国市场引入仅约一年，且四款上市产品均获NMPA创新认定，但临床实际经验有限，各产品设计、特点和功能差异显著，医院管理者仅依靠监管创新认定不足以科学评估"医疗器械创新"并做出知情采购决策，因此设立"治疗进展"二级准则以提供对变革性器械更清晰实质的创新评估。管理价值域在本框架中的纳入与其他聚焦医院层面决策的研究一致，本研究独特引入"兼容性"二级准则与可及性、质量和品牌声誉并列；在中国，公立医院采用器械疗法时常面临政策壁垒，尤其是颠覆性技术，常见问题包括缺乏兼容的收费编码、疾病诊断相关分组（Diagnosis-Related Groups, DRG）附加支付或新医疗器械技术的报销机制，可能阻碍创新疗法引进，该准则反映在政府医院控费要求背景下采用新医疗器械的潜在运营和财务影响。
权重比较方面，本研究中临床相关价值（涵盖疗效、安全性及资质与适用性）获得最高权重，这与既往多项研究一致，也反映RDN疗法在中国当前发展阶段的特点——四款产品刚进入市场，在公立医院应用有限，并非所有产品的真实世界表现均已被充分认识，因此医师和医院管理者一致认为应优先确保RDN产品的临床相关价值。值得注意的是，本研究赋予创新性域相对较高权重（10.65%），而成本域权重最低（6.01%），这既与中国成本管控导向的卫生政策普遍认知形成对比，也不同于部分其他研究的权重模式；例如Xu等的研究中创新获得最低权重（2.54%），成本排名第二高。这种差异可能源于：Xu等的框架从通用植入性器械报销决策的预算分配视角设计，大多数医疗器械创新为渐进式改进而非突破性创新，成本考量自然更为突出；而本框架专门针对被视为高血压治疗突破性导管技术的RDN，且用于医院采购决策，较高创新性权重表明医院管理层在此情境下优先提升临床能力和提供先进患者护理，较低成本权重则表明尽管存在政策和预算约束，医院愿意为具有优越临床价值、高度适用性和突破性潜力的创新医疗器械配置资源。
应用与政策影响方面，本研究呈现的RDN综合价值评估框架可作为创新医疗器械评估的先行试点，支持中国医院层面采购决策。鉴于医疗器械特征、决策目标和机构背景的异质性，不存在适用于所有应用场景的"一刀切"MCDA框架，基于场景的动态权重调整既必要又符合国际MCDA最佳实践和决策导向HTA原则。在医院采购场景内，该框架允许通过后采纳动态再评估，通过调整价值域相对重要性同时保持核心准则结构稳定，实现框架的灵活应用。随着临床经验积累和长期疗效、安全性、学习曲线及运营表现等额外证据的出现，医院可迭代重应用该框架以支持持续使用评估、产品再遴选和采购组合调整，评估重点可能逐渐从创新相关准则转向长期疗效、安全性、管理价值和真实世界运营表现，反映从早期采纳到常规临床使用的过渡。操作上，可通过医院利益相关者小组重新运行AHP赋权过程，或应用基于决策目标预定义权重参考范围实现此类调整，本研究亦进行了初步试运行应用邀请专家对当前获批RDN器械应用该框架以测试可行性，未来需使用真实医院采购案例进行进一步验证。
除主要医院采购场景外，该框架亦适用于更广泛决策情境：例如医保报销或覆盖审议中，成本相关准则和长期疗效可能需更大权重，以契合支付方控制预算影响和改善人群健康结局的目标；在区域卫生规划层面（如区域服务能力建设），增加对创新性和患者价值的关注可支持突破性技术的公平可及和未满足临床需求的解决。这些潜在扩展说明框架的灵活性，但需进一步场景特定验证。该框架对中国国家医疗器械HTA体系发展亦具有重要意义。目前，医疗器械价值评估机制较药物更为碎片化且不成熟，尤其对于创新和快速演进技术。本研究展示了使用定制化、设备特异性MCDA框架补充传统HTA方法的可行性，通过明确纳入创新特征、学习曲线、组织影响和政策兼容性。NMPA和国家医疗保障局（National Healthcare Security Administration, NHSA）等监管机构可考虑推广类似的场景导向、多准则价值评估框架至其他创新医疗器械，从而支持更透明的监管评估、报销审议和技术采纳决策，这与中国 ongoing 的强调价值医疗、合理资源配置和公立医院高质量发展的卫生系统改革方向一致。
局限性方面，本研究存在以下不足：第一，多数评分函数依赖定性判断，由于RDN为新引进疗法，跨产品临床数据和真实世界证据有限，现阶段尚难以实现完全定量的评分函数，随着更多证据出现应定期完善评分函数和阈值以提高客观性和可重复性。第二，尽管专家小组纳入临床和非临床医院决策者，但样本量相对较小可能限制代表性；且由于RDN目前主要在中国三级医院开展，本研究期间无法招募初级/二级医院专家，未来研究应在RDN应用扩大后扩展至更广泛机构和地区（包括中西部地区区域医疗中心）的专家代表性。第三，赋权练习反映医院决策者偏好，这与目标应用场景（医院采购）一致，患者代表未作为正式决策者纳入，这反映真实世界医院采购实践；但未来可通过患者调查/访谈、离散选择实验和患者报告结局证据等补充方法纳入患者视角，以增强框架的患者中心性。第四，尚未使用真实世界医院采购案例验证框架或评估与实际采购决策的一致性，随着RDN应用增加，多中心试点验证将十分必要。
研究结论方面，RDN疗法综合价值评估框架通过MCDA方法开发，并经医院临床和非临床专家的科学评估。它为RDN器械在中国医院环境中的遴选和采用提供透明且实用的参考。更为广泛地说，该框架也可作为 methodological reference，用于开发针对不同决策情境下其他创新医疗器械的定制化评估框架，并根据需要进行场景特定调整。
