创新在乳腺癌治疗中的价值：奥拉帕利作为gBRCA突变、HER2阴性转移性乳腺癌一线治疗的真实期权价值

《Breast Cancer Research and Treatment》：The value of innovation in breast cancer treatment: real option value of olaparib for first-line treatment of gBRCA-mutated HER2 negative metastatic breast cancer

　　

摘要

目的

针对转移性乳腺癌（mBC）的新药不仅能够提高患者的生存率，还能让他们有机会受益于未来的治疗创新，这一概念被称为“真实选项价值”（ROV）。量化一线（1L）奥拉帕利的ROV有助于临床医生和患者更好地理解通过使用未来创新疗法所获得的额外生存价值。

方法

我们建立了一个马尔可夫模型，该模型包含了无进展、进展和死亡三种状态，用于评估一线奥拉帕利与医生选择的治疗（TPC；化疗）在HER2阴性mBC患者中的长期生存获益。为了计算ROV，我们将没有未来药物创新的情景与包含截至2023年1月预期创新的情景进行了比较。ROV参数的确定基于文献、试验数据、正在进行的研究以及mBC的治疗模式。临床专家对假设进行了评审，从而生成了高ROV、中等ROV和低ROV三种情景。主要结局指标是根据OlympiAD试验的特征，对HR+和TNBC患者的预期寿命进行加权后的总和。

结果

在没有创新的情况下，使用奥拉帕利的模型预测的总体生存期为3.16年，而使用TPC的生存期为1.81年（生存期差异为1.35年）。在有创新的情况下，高ROV情景下生存期增加到3.91年（相比无创新增加了1.49年），中等ROV情景下为3.44年（增加了0.069年），低ROV情景下为3.24年（增加了0.022年）。这分别对应相对生存率提高了10.3%、5.1%和1.6%。

结论

一线奥拉帕利不仅直接改善了患者的生存情况，还能通过提供未来治疗的机会进一步延长生存期。这些发现可能有助于指导早期治疗选择，优化治疗顺序，并支持对mBC其他推荐治疗的ROV进行进一步评估。