CGRP通路单克隆抗体治疗前后偏头痛发作频率与患者报告结局之间的差异分析：基于公开患者级数据的二次分析

《BMC Neurology》：Responder discordance between migraine frequency and patient-reported outcomes after CGRP-pathway monoclonal antibody treatment: a secondary analysis of public patient-level data

　　

摘要

背景

针对降钙素基因相关肽（CGRP）通路的单克隆抗体是已确定的偏头痛预防性治疗方法。虽然治疗反应通常通过每月偏头痛天数（MMD）的减少来总结，但患者和临床医生也会根据残疾程度和头痛影响的变化来判断治疗效果。我们研究了在CGRP通路单克隆抗体治疗后，基于频率的定义和患者报告的结果测量标准（PROM）的定义在多大程度上会将同一批患者归为同一类别，并分析了不同反应模式之间的差异方向。

方法

我们对一个包含417名接受首剂CGRP通路单克隆抗体治疗的患者的公开患者级数据集进行了二次分析。反应情况是根据原始研究的标准来定义的：特定亚型的MMD反应、偏头痛残疾评估（MIDAS）反应以及头痛影响测试-6（HIT-6）反应。我们量化了反应率、成对一致性、方向性差异以及连续变化的相关性。此外，还通过探索性逻辑回归分析了与不同分类结果相关的基线特征。

结果

在417名患者中，分别有227名（54.4%）、243名（58.3%）和254名（60.9%）患者出现了MMD反应、MIDAS反应和HIT-6反应。仅有131名（31.4%）患者同时满足三种反应标准，而207名（49.6%）患者在三种评估标准上的反应结果不一致。MMD反应与MIDAS反应之间的吻合率为66.4%，Kappa值为0.32；MMD反应与HIT-6反应之间的吻合率为68.6%，Kappa值为0.36。当将MMD反应与任何PROM反应进行比较时，有111名（26.6%）患者仅出现PROM反应，18名（4.3%）患者仅出现基于频率的反应。基于频率的指标和患者报告的结果之间的持续改善相关性属于中等水平，而非很强。

结论

在CGRP通路单克隆抗体治疗后，患者是否被归为反应者取决于反应是根据偏头痛发作频率、残疾程度还是头痛影响来定义的。仅出现PROM反应的情况比仅出现基于频率的反应更常见，这表明有些患者即使没有达到基于日记记录的频率阈值，也可能感受到残疾程度或头痛影响的明显改善。这些研究结果并未提出新的反应者定义，也未表明某种评估标准更优；它们支持同时报告偏头痛发作频率和患者报告的负担情况。

试验注册

不适用。