儿童心肌功能恢复中持久性心室辅助装置的应用说明：ACTION登记处的研究报告

《The Journal of Heart and Lung Transplantation》：Explantation Of Durable Ventricular Assist Device For Myocardial Functional Recovery In Children: A Report From The ACTION Registry

　　

Bhavikkumar Langanecha|Aamir Jeewa|Iki Adachi|Constantine D. Mavroudis|Muhammad Shezad|Mohammed Absi|Othman Aljohani|Shahnawaz Amdani|Scott Auerbach|Ryan Butts|Jonathan Byrnes|Chesney Castleberry|Jennifer Conway|Jonathan B Edelson|Anna Joong|Sairah Khan|Steven Kindel|Sabrina Law|Angela Lorts|Lindsay May|Kyle Hope

加拿大多伦多病童医院，多伦多大学儿科系，儿科心脏病学组，Labatt家族心脏中心

摘要

背景

在心肌功能恢复后移除心室辅助装置在成人和儿童中都十分罕见。我们旨在研究来自“先进心脏治疗改善预后网络”（ACTION）登记系统的儿童在心肌功能恢复后进行永久性心室辅助装置移除的特征及预后情况。

方法

我们在ACTION登记系统中筛选了2012年3月至2023年8月期间所有进行的永久性心室辅助装置移除手术，这类装置包括体内连续流式装置和体外脉冲式装置，临时装置则被排除在外。主要研究指标为移除装置后的无心室辅助装置及心脏移植生存率。

结果

在938名患者中，共有31名（3.3%）在心肌功能恢复后进行了永久性心室辅助装置移除手术，他们使用心室辅助装置的中位时间为111天（四分位数范围：59 - 183天）。这些患者的平均年龄为1.17岁（四分位数范围：0.32 - 10.1岁），体重为8.4公斤（四分位数范围：6 - 23.8公斤）。其中64%（20/31）的患者病因是扩张型心肌病/心肌炎，10%（3/31）为先天性心脏病，另外26%（8/31）病因不明。移除装置后，10%（3/29）的患者再次植入了心室辅助装置，14%（4/29）接受了心脏移植，3.4%（1/29）在手术後死亡。在最后一次随访时，72%（21/29）的患者仍然存活，且未再次植入心室辅助装置或接受心脏移植，他们的中位随访时间为2年。

结论

在儿童中，因心肌功能恢复而移除心室辅助装置的情况依然十分少见。不过，大多数患者在移除永久性心室辅助装置后无需进一步的心力衰竭治疗，这说明只要选择合适的患者，这种治疗是可行的。因此，有必要找到可能从装置移除术中受益的患者，并明确心肌功能恢复的预测因素。

引言

心室辅助装置是治疗终末期心力衰竭儿童的常用疗法。¹它通常被用作儿童等待心脏移植或具备移植资格的过渡手段。¹然而，儿童的心脏移植并不能使其拥有正常的预期寿命，还会带来与免疫抑制相关的特殊长期并发症。2, 3 如果能够实现因心肌功能恢复而移除心室辅助装置，那将是一个很好的结果，因为这可以延缓甚至避免心脏移植的需要。

除了能改善血液动力学状况和心力衰竭症状外，心室辅助装置还能通过减轻心室的压力和容量负荷来为心室提供支持。⁴较长时间的心室辅助装置使用可以促使心室发生显著的逆向重构，表现为心室大小的变化、心室间相互作用的变化，以及衰竭心肌在细胞、细胞外物质和分子层面的有益适应性改变。⁵这种逆向重构有助于心室功能显著恢复，部分患者最终可以无需心室辅助装置。6, 7 在成人研究中，较年轻的年龄、较短的心力衰竭持续时间以及非缺血性心肌病作为心力衰竭的病因，都被认为是心肌功能恢复的预测因素。^{8, 9}虽然这些预测因素表明，那些因非缺血性扩张型心肌病而需要心室辅助装置的儿童很可能是心肌功能恢复及移除装置的理想人群，但实际上儿童因心肌功能恢复而移除心室辅助装置的比率仍然很低，仅为1%左右。¹导致这一低比率的潜在原因包括相关领域经验不足，以及对移除装置后心力衰竭复发及患者预后不良的担忧。此外，儿童心室辅助装置逐步停用及移除的方案往往仅基于各机构的经验，而成人心肌功能恢复的相关方案则经过了更深入的研究，其中包括一项多中心前瞻性试验（RESTAGE-HF）。⁷

鉴于目前在这一领域存在较大的知识空白，且每个儿童心室辅助装置植入中心进行此类手术的案例都极为有限，我们决定研究“先进心脏治疗改善预后网络”（ACTION）多中心登记系统中的儿童在心肌功能恢复后进行永久性心室辅助装置移除的特征及预后情况。本研究旨在明确因心肌功能恢复而需移除心室辅助装置的发病率，同时了解儿童群体在移除装置后的预后状况。

章节节选

材料与方法

这是一项针对ACTION登记系统数据的回顾性多中心分析。ACTION学习网络由60多家为儿童植入心室辅助装置的机构组成¹⁰，该网络获得了辛辛那提儿童医院机构审查委员会的批准，该医院同时也是ACTION数据协调中心。所有参与数据提交的机构都需遵守数据协议，所有提交给ACTION登记系统的数据都会经过验证和质量评估。ACTION登记系统会收集患者的相关信息

全部永久性心室辅助装置患者群

在研究期间，有1386名患者在47个ACTION合作机构接受了心室辅助装置支持。图1展示了所使用的不同类型临时性和永久性心室辅助装置。在研究期间，共有938名患者接受了永久性心室辅助装置植入。在这些患者中，51.7%（485/938）使用的是体外脉冲式装置（柏林EXCOR?、柏林心脏公司，德克萨斯州伍德兰兹市），其余48.3%使用的是体内连续流式装置：其中259名患者（27.6%）使用的是HeartMate 3?装置（雅培公司，雅培帕克市，

讨论

这是首项针对儿童因心肌功能恢复而移除心室辅助装置的回顾性多中心队列研究。我们的研究显示，在当前这个多中心研究群体中，因心肌功能恢复而移除永久性心室辅助装置的比率仍然较低，约为3%。不过，那些接受移除手术的患者的预后良好，72%的患者在大约2年的中位随访时间内仍未需要心脏移植或继续使用心室辅助装置，依然存活。

Miera等人报告了他们早期关于儿童因心肌功能恢复而移除心室辅助装置的临床经验

结论

在儿童中，因心肌功能恢复而移除永久性心室辅助装置的情况依然十分少见，但那些接受移除手术的患者在术后没有再次植入心室辅助装置或接受心脏移植的情况下仍能保持良好的生存状态。因此，有必要找到可能从装置移除术中受益的患者。此外，儿童在心室辅助装置使用后心肌功能恢复的临床、生化及分子层面预测因素仍需进一步研究。

局限性

这项研究存在一些局限性，这些局限性与大规模登记系统数据及回顾性研究的特点有关。我们没有研究那些心肌功能仅部分恢复的患者，也没有研究那些心肌功能有显著恢复但并未移除心室辅助装置的患者。此外，我们也没有纳入那些仅依靠体外连续流式装置作为永久性心室辅助装置支持的患者。还存在选择偏倚的可能性：有些关于装置移除手术的信息可能存在过度报告或报告不足的情况

致谢

无

财务披露声明

Jeewa博士担任柏林心脏ACTIVE试验的临床事件委员会联合主席，同时也是VALOR研究的指导委员会成员，该研究由默克公司资助。

Adachi博士担任柏林心脏公司、美敦力公司、Jarvik公司、BiVACOR公司以及索尼-奥林巴斯医疗解决方案公司的顾问/监考人。

其余作者暂无需要披露的财务利益关系。