一种用于评估接受鲁索利替尼治疗的真性红细胞增多症患者长期预后的动态预测模型

《Blood Advances》：A dynamic prognostic model for Polycythemia Vera long-terms outcomes in patients treated with Ruxolitinib

　　

弗朗西斯卡·帕兰德里|亚历山德拉·德多拉|乔瓦尼·卡奥奇|埃莱娜·罗西|埃莱娜·M·埃利|基阿拉·萨托尔|罗伯托·拉塔利亚塔|诺维拉·普利亚塞|埃里卡·莫尔西亚|贾尼·比诺托|弗朗切斯科·门迪奇诺|亚历西娅·蒂埃吉|朱莉娅·贝内沃洛|布鲁诺·马蒂诺|亚历山德拉·达迪奥|马里奥·蒂里贝利|丹妮拉·奇洛尼|莫妮卡·克鲁尼奥拉|法布里齐奥·卡瓦尔卡|艾米利亚·斯卡尔祖利|菲利波·布兰扎恩蒂

意大利博洛尼亚IRCCS医院-大学医学中心，“塞拉尼奥利”血液学研究所，博洛尼亚

摘要

在羟基脲治疗无效后，鲁索利替尼被广泛用于真性红细胞增多症的治疗。然而，目前尚缺乏能够预测接受鲁索利替尼治疗患者长期预后的标准化评估标准，这给临床决策带来了困难。我们在观察性PV-ARC研究（NCT06134102）中纳入了178名真性红细胞增多症患者，研究了接受鲁索利替尼治疗6个月后无疾病进展生存期的相关预测因素，无疾病进展生存期包括疾病进展为治疗后真性红细胞增多症相关骨髓纤维化、血栓形成、出血或死亡等情况。从开始使用鲁索利替尼到随访的中位时间为3.50年，期间有15名患者死亡，7名患者出现血栓形成，9名患者出现出血，21名患者病情进展为骨髓纤维化。总体而言，5年的无疾病进展生存率为70.4%。我们研究了白细胞增多（＞10×10⁹/L）、血小板增多（＞400×10⁹/L）、需要输血、脾脏缩小程度不足≥50%（SR50）以及三个时间点（基线、第3个月和第6个月）的鲁索利替尼剂量＜10毫克每日两次）与无疾病进展生存期之间的关联。多变量分析确定了独立的危险因素：（1）至少有一个时间点的鲁索利替尼剂量＜10毫克，其风险比为1.94，p值为0.047；（2）第6个月时脾脏缩小程度不足50%，此时无疾病进展生存率为38.9%，相关患者共33名，p值＜0.001）。PV-RR6有助于早期识别出预后较差的风险患者，从而为接受鲁索利替尼治疗的患者提供及时优化治疗方案的支持。