早期出现、频繁发生但可逆转：儿童范科尼贫血患者接受造血干细胞移植后的急性肾损伤及其长期肾功能结局

《Pediatric Nephrology》：Early, frequent, yet reversible: acute kidney injury after hematopoietic stem cell transplantation in pediatric Fanconi anemia and long-term renal outcomes

　　

摘要

背景

在接受造血干细胞移植的儿童范可尼贫血患者中，急性肾损伤是一种研究不足的并发症。本研究旨在探讨接受标准化非TBI预处理方案的儿童范可尼贫血患者的AKI发生率、风险因素、肾功能变化以及其对生存率的影响。

方法

这项回顾性队列研究纳入了2017年4月至2023年6月间在德黑兰儿童医疗中心接受异体造血干细胞移植的37名确诊为范可尼贫血且年龄小于18岁的儿童患者。AKI的诊断和分期依据KDIGO血清肌酐标准，肾功能则通过估算的肾小球滤过率（eGFR；床旁Schwartz公式）进行监测。

结果

37名患者中有13人（35.1%）出现AKI，其中大多数为1期（53.8%），92.3%的病例发生在移植后的前三个月内。移植时年龄较大（p＝0.023）以及入院时的eGFR较高（p＝0.010）与AKI风险增加相关。虽然是否存在CAKUT与AKI无显著关联，但亚组分析显示单肾或严重肾旋转异常的患者风险最高。纵向eGFR监测显示，移植后一个月内肾功能会明显下降，六个月左右可部分恢复。钙调神经磷酸酶抑制剂浓度、预处理强度、移植物抗宿主病程度以及CMV感染与AKI均无显著关联。

结论

AKI在移植后的儿童范可尼贫血患者中较为常见，且大多病情较轻，主要发生在移植早期，这凸显出需要对这类患者进行分层风险评估、个性化免疫抑制治疗以及长期肾脏功能随访的必要性。

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