真性髓外多发性骨髓瘤患者的特征、治疗方案及预后：一项真实世界单中心分析

《Annals of Hematology》：Characteristics, treatment regimens, and outcomes of patients with true extramedullary multiple myeloma: a real-world monocentric analysis

　　

摘要

尽管多发性骨髓瘤的治疗已取得显著进展，但髓外疾病仍是一种侵袭性较强的亚型，预后较差，目前对于其治疗方案尚无共识，相关的专门临床试验也十分少见。我们对86例经影像学确诊的髓外疾病患者进行了回顾性单中心分析，这类疾病定义为无骨连接的软组织受累（数据截止日期为2024年9月30日）。这些患者中包括原发性的髓外疾病患者（n=19，占比22%）以及多发性骨髓瘤复发后出现的继发性髓外疾病患者（n=67，占比78%）。我们研究了这些患者的临床特征、生存情况以及治疗策略。治疗方案差异极大，共有50多种不同的方案。从最初诊断多发性骨髓瘤开始，患者的总生存期中位数为55个月；而自髓外疾病出现后，原发性髓外疾病患者的总生存期为28个月，继发性髓外疾病患者则为21个月。不同解剖部位的生存期存在差异：中枢神经系统、肺部和腹膜后受累患者的生存期呈下降趋势，而在探索性分析中，淋巴结受累则与更长的生存期相关（p=0.011）。基于这些发现，我们将不同解剖部位分为三级风险组，虽然存在逐步上升的趋势，但并未达到统计学显著性（p=0.054）。50%的原发性髓外疾病患者和43%的继发性髓外疾病患者存在高风险的细胞遗传学特征。包括CAR T细胞疗法和双特异性抗体在内的新型药物主要在后期治疗中使用，且继发性髓外疾病患者的反应往往较为短暂。这项现实世界分析进一步证实了髓外疾病的高风险特性，尤其是对于那些有中枢神经系统、肺部或腹膜后受累的患者。鉴于目前治疗方案存在的多样性，亟需建立前瞻性登记系统，以确定最佳的治疗顺序，满足髓外疾病患者尚未得到满足的高需求。