药物与医疗器械研发中患者参与(Patient Involvement)及患者专长(Patient Expertise)的概念矩阵模型(A Conceptual Matrix Model)

《Research Involvement and Engagement》：A conceptual matrix model of patient involvement and patient expertise in medicines and medical technology research and development

　　

背景：在学术机构及营利性药物与医疗器械研发(R&D)中，患者参与(Patient Involvement)已在各组织与职能中开展。现有框架多依据患者贡献度、话语权及决策参与度将参与活动概念化为连续谱系，如从告知(Informing)与教育(Education)到共同设计(Co-design)与共同生产(Co-production)。同时，基于经验与专长也存在不同程度的患者专长(Patient Expertise)剖面，从体验型患者(Patient by Experience)到患者关键意见领袖(Patient Key Opinion Leader, KOL)，但研究人员往往不清楚特定任务所需的最匹配患者合作伙伴技能与知识。本研究提出一个结合上述两概念的概念矩阵模型(Conceptual Matrix Model)，将其整合为简洁实用的框架，主要面向研发领域的患者参与专员，亦适用于更广泛情境。方法：作者团队兼具学术界、产业界及患者倡导背景，通过三次研讨工作坊开展思想交流与共识构建以开发此模型。结果：研究人员构建了该概念矩阵模型，并运用集体经验及网络中的案例研究示例演示模型应用。沿矩阵轴存在样本量、患者多样性、项目持续时长及影响力占比的趋势，例如在参与程度较低层级通常可见更多数量及更具多样性的患者参与，因该层级具备更广泛的参与容量。结论：该模型旨在协助和鼓励患者参与专员更好地确定项目及活动所需的适宜参与层级与患者专长，从而促进更恰当、公平、高效且可持续的患者参与。

《Research Involvement and Engagement》刊载的这篇论文题为"A conceptual matrix model of patient involvement and patient expertise in medicines and medical technology research and development"，研究背景如下：当前药物与医疗器械研发（R&D）中学界与产业界均已开展患者参与（Patient Involvement, PI），但现有框架仅单独描述参与深度（从告知Informing到共同生产Co-production的参与光谱Spectrum of Participation）或患者专长类型（从体验型患者Patient by Experience到患者关键意见领袖Patient Key Opinion Leader, KOL的患者类型金字塔Pyramid of Patient Types），实践中缺乏将二者结合的简易工具，导致患者参与专员难以匹配合适的患者专长与参与层级，易出现象征性参与（Tokenism）或资源错配。为此，研究人员整合"参与程度光谱"与"患者专长光谱"构建二维概念矩阵模型（Conceptual Matrix Model），为研发阶段外部聘请个体患者作为顾问的场景提供实操指引，以期提升患者参与的适配性、公平性与可持续性。

主要关键技术方法：

研究人员采用基于共识的研讨法（Consensus Formation Workshops），由跨背景（学术界、制药企业、患者倡导组织）的五人作者团队开展三轮虚拟工作坊（2025年5月、8月、11月，每场1–2小时，使用Miro在线白板可视化协作）。第一轮界定模型范围与矩阵双轴；第二轮统一定义各参与层级（Consult and Engage合并、Co-design、Co-produce）与各患者专长层级（Patient by Experience、Patient Expert、Patient KOL），并从专业网络中征集符合模型适用范围（学界或企业资助的医药/器械R&D生命周期中个体患者作为外部顾问参与，排除患者主导研究及代表组织的患群代表）的真实案例，按"公开可引用、可明确归入矩阵单一单元格"标准筛选8个典型案例置入矩阵演示。

研究结果：

Consult and Engage/Patient by Experience

选取两例：①辉瑞（Pfizer）邀请湿疹青少年体验型患者（经由GenerationR Liverpool Young Persons Advisory Group招募）审阅临床试验方案及知情同意文件（Consult），优化了儿科试验的同意/ assent文书；②勃林格殷格海姆（Boehringer Ingelheim）开展特发性肺纤维化假想Ⅲ期试验模拟，18名体验型患者及照护者咨询研究信息与家庭肺活量测定流程（Engage），促使方案更患者友好。表明低参与层级搭配广泛体验型患者可高效收集多样化真实反馈。

Consult and Engage/Patient Expert

Future Science Group（现Taylor & Francis）组建含26名患者专家（Patient Expert）及行业顾问的咨询小组，对Plain Language Summary of Publication（PLS）项目流程提供专家评议与咨询，催生了PLS文章类型并被扩大应用于出版社期刊群，说明中等专长患者在咨询环节可贡献专业知识完善行业标准。

Co-design/Patient by Experience

Carl Zeiss Meditec AG资助的MediPaCe项目招募4名乳腺癌放疗体验型患者加入工作组，共同设计（Co-design）并解读定性访谈研究（细化研究问题、结局指标、招募策略），并作为共同作者发表结果，展示体验型患者可在限定共同设计任务中发挥价值。

Co-design/Patient Expert

PHUSE与布莱根妇女医院/哈佛Multi-Regional Clinical Trials Centre联合患者专家共同创作临床试验与数据透明度科普动画及信息图（Co-design），患者专家全程输入内容设计，说明专长型患者适合深度共创教育素材。

Co-design/Patient KOL

阿斯利康（AstraZeneca）举办两次顾问委员会工作坊，22名患者KOL及照护者对前期调研所得"以患者为中心"定义数值进行批判、完善、验证与确认（Co-design），推动企业内部患者中心化项目广泛采纳，体现KOL在共同设计中可发挥战略验证作用。

Co-produce/Patient Expert

默克（Merck KGaA）资助的"21世纪多发性硬化症（Multiple Sclerosis, MS）"指导组，9名MS患者专家与学者、临床医生、患团组织共同生产（Co-produce）多篇论文、海报、播客及患者教育工具，表明患者专家可持续深度参与长期共同产出。

Co-produce/Patient KOL

国际医学出版专业人士学会（International Society for Medical Publication Professionals, ISMPP）年会组委会纳入患者KOL担任策划委员及共同主席，共同生产（Co-produce）教育内容，促使会议增设患者中心议题、患者参会支持计划等。

研究人员未在Consult and Engage/Patient KOL及Co-produce/Patient by Experience象限找到符合标准的案例，提示某些专长—参与层级的组合在实践中较少见或需警惕象征性降级使用KOL仅为咨询。矩阵沿横纵轴呈现规律：Consult and Engage/Patient by Experience角样本量大、多样性高、短期单次；Co-produce/Patient KOL角样本少、长期持续、决策影响力大。

讨论与结论翻译：

本概念矩阵模型将患者参与层级光谱（Spectrum of Participation）与患者专长层级（Pyramid of Patient Types）在药物与医疗器械研发背景下结合，是对现有患者与公众 involvement框架的新综合。两个光谱（尤患者专长）在个体层面是动态可变的，但针对具体项目应用时为静态单次或系列决策点。模型揭示了框架重叠处的实践空白——未找到Consult and Engage/Patient KOL及Co-produce/Patient by Experience案例，可能暗示并非所有专长剖面均适配所有参与层级；若KOL仅被用于咨询而未升入更深合作可能产生不被信任之感。本模型旨在实用与简明而非穷尽，局限含案例源自作者网络偏重产学研项目，未来可拓展范围、系统综述及制定应用路线图。最终，该模型可支持并鼓励患者参与专员更好地将其工作情境化，确定项目所需适宜参与层级与患者专长，减少资源浪费，促进更有用、有效、公平且可持续的患者参与。