基于EORTC项目库开发的新淋巴瘤特异性患者报告症状量表的心理测量学分析

《Journal of Patient-Reported Outcomes》：Psychometric analysis of new lymphoma-specific patient-reported symptom measures derived from the EORTC item library

　　

摘要

引言

此前通过混合方法研究定义了三种针对淋巴瘤症状的患者报告结果指标，这些指标来源于欧洲癌症研究与治疗组织（EORTC）生活质量问卷核心30项（QLQ-C30）及项目库（IL），分别用于评估慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）的症状、套细胞淋巴瘤（MCL）的症状以及扩展疲劳量表。本研究旨在评估这些指标的心理学特性，并通过确定有意义的患者内部变化阈值来为解读提供指导。

方法

利用经典测试理论（CTT）和拉什测量理论（RMT），对从两项针对CLL/SLL患者（BRUIN-CLL-321，N?=?211）和MCL患者（BRUIN-MCL-321，N?=?523）的3期试验中收集的匿名数据进行了分析，以评估与CLL/SLL相关的症状、与MCL相关的症状以及扩展疲劳量表的心理学特性。CTT分析用于评估可靠性、结构效度以及检测变化的能力，而RMT分析则用于判断将各项指标相加以生成总结分数的合理性。各分数的有意义患者内部变化值是通过基于锚点和基于分布的方法估算得出的。

结果

这三种指标均表现出足够的内部一致性和重测可靠性，同时也有很强的结构效度证据。它们都能较好地检测到症状恶化情况，而在一定程度上也能检测到改善情况。RMT分析确认了响应量表的合理性，但指出对于症状最轻的患者而言，这些指标的针对性不够理想。在两种与症状相关的指标中，与疲劳相关的题目具有过强的区分度，表明它们是影响指标结果的主要因素。通过对有意义患者内部变化值的分析，得到以下结果：对于与CLL/SLL相关的症状评分，改善值为-15.38分（恶化情况无法估算）；对于与MCL相关的症状评分，改善值为-10.25分，恶化值为5.12分；对于扩展疲劳评分，在CLL/SLL患者群体和MCL患者群体中均为-16.66分的改善，而MCL患者的恶化值为11.11分（CLL/SLL患者群体中无法估算）。

结论

在经典测试理论和拉什测量理论框架下，与CLL/SLL相关的症状、与MCL相关的症状以及扩展疲劳量表都展现出良好的心理学特性。结合此前已发表的定性数据，这项研究表明这些指标适用于CLL/SLL和MCL患者的临床试验。

试验注册信息

BRUIN-CLL-321，NCT04666038，注册时间为2020年12月7日，详情可访问https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04666038；BRUIN-MCL-321，NCT04662255，注册时间为2020年12月4日，详情可访问https://clinicaltrials.gov/study/NCT04662255。