• 利用 CRISPR/Cas 介导的 DYSF 基因转录激活构建肌营养不良蛋白病体外模型及其重大意义

  为开发单基因疾病的基因治疗和基因组编辑方法，研究人员利用 CRISPR/Cas9-SAM 转录激活系统，在 HEK293T 细胞和肌营养不良蛋白病患者成纤维细胞中激活 DYSF 基因，检测到其 mRNA 和蛋白，该成果可用于评估肌营养不良蛋白病基因治疗的体外疗效。

  来源：Cell and Tissue Biology

  时间：2025-04-04

• 一种用于靶向控制自我传播质粒的掠夺性基因驱动策略：精准消除耐药质粒的新突破

  在微生物群落中，水平基因转移（HGT）通过质粒传播耐药基因等，危害巨大。现有抑制 HGT 的工具存在诸多局限。研究人员开展了针对特定结合性质粒的研究，构建 DoS 质粒。结果显示 DoS 能有效消除多种质粒，这为控制微生物群落基因传播提供了新工具。

  来源：SCIENCE ADVANCES

  时间：2025-04-03

• 揭秘 bunched 可变剪接异构体：在 Hippo 通路相关生长与肿瘤发生中的双重角色及关键意义

  为探究果蝇中 bunched（bun）基因各剪接异构体的具体作用和调控机制，研究人员利用 CRISPR/Cas9 技术开展相关研究。结果发现 bun 短异构体抑制生长，长异构体促生长且具双重功能。该研究揭示了 bun 异构体与肿瘤发生的关系，意义重大。

  来源：Oncogene

  时间：2025-04-03

• TOPO-seq揭示DNA拓扑结构诱导的Cas9及碱基编辑器脱靶效应

  为解决CRISPR-Cas9脱靶检测中DNA拓扑结构影响被忽视的问题，研究人员开发了高通量高灵敏的TOPO-seq技术。该研究首次系统揭示了DNA拓扑结构可诱导Cas9和碱基编辑器在基因组范围内产生高错配（>50%位点含6个错配）的脱靶位点，并在造血干细胞中鉴定出47个真实脱靶位点（其中6个由拓扑结构特异性诱导）。这一发现为开发更安全的基因编辑疗法提供了关键方法学支撑。

  来源：Nature Chemical Biology

  时间：2025-04-03

• 揭开转座子编码的 Cascade–TniQ 复合物中 Cas8 的动态变化与调控机制：为基因插入技术创新赋能

  本文聚焦霍乱弧菌（Vibrio cholerae）的 Cascade–TniQ 复合物。该复合物中 Cas8 蛋白构象变化对 DNA 结合至关重要，但机制不明。研究通过结构建模和模拟，揭示其构象转变过程及 Cas7.1 的关键作用，为理解核酸结合和转座机制提供重要依据，极具科研价值。

  来源：Proceedings of the National Academy of Sciences

  时间：2025-04-03

• 弓形虫摄取途径缺陷突变体的代谢适应性与营养摄取机制研究：对潜在治疗靶点探索的重要意义

  本文通过对弓形虫（Toxoplasma gondii）摄取途径缺陷突变体研究，发现 Δcpl和 Δcrt突变体依赖多种代谢途径，摄取途径影响其代谢物水平和复制，为理解弓形虫代谢适应性和寻找治疗靶点提供关键依据，值得一读。

  来源：mSphere

  时间：2025-04-03

• KIAA1199（CEMIP）：调控脂肪生成与全身能量代谢的关键因子，为代谢性疾病治疗带来新曙光

  为探究骨分泌因子在连接骨、骨髓脂肪组织、髓外体脂和全身能量稳态中的作用，研究人员开展了 KIAA1199 对脂肪生成和全身能量代谢影响的研究。结果发现 KIAA1199 促进脂肪生成，其缺失可改善代谢。该研究为相关疾病治疗提供新靶点和思路。

  来源：Bone Research

  时间：2025-04-03

• CRISPR/Cas12a 系统联合等温扩增技术：快速可视化检测猪传染性胃肠炎病毒的新突破

  为解决传统猪传染性胃肠炎病毒（TGEV）检测技术复杂、需专业工具且耗时久的问题，研究人员开展了利用 CRISPR/Cas12a 系统结合环介导等温扩增（LAMP）技术检测 TGEV 的研究。结果成功建立了相关检测方法，灵敏度高且无交叉反应，为 TGEV 防控提供了新途径。

  来源：BMC Veterinary Research

  时间：2025-04-03

• 靶向寄生虫 “生命线”：敲除 SL 转运蛋白赋予高粱持久抗独脚金能力

  在撒哈拉以南非洲和东南亚干旱农田，独脚金（Striga）寄生危害严重，传统防治方法无效。研究人员针对独脚金利用作物独脚金内酯（SLs）萌发问题，研究 SL 转运蛋白。结果发现敲除 SbSLT1/SbSLT2 可减少 SL 分泌，使高粱抗虫且不影响产量，为作物抗虫育种提供新思路。

  来源：Advanced Biotechnology

  时间：2025-04-03

• 通过 CCR5 基因敲除和 B 细胞分泌 HIV 抑制抗体构建多层级 HIV-1 抗性的造血干细胞和祖细胞疗法

  目前，HIV-1 感染治疗面临诸多难题，如 CCR5 基因敲除（KO）的造血干细胞和祖细胞（HSPCs）异体移植供体稀缺、存在移植物抗宿主病（GvHD）风险且对 X4 嗜性病毒无效等。研究人员开展了通过自体移植经基因工程改造的 HSPCs 治疗 HIV-1 感染的研究，成功实现 CCR5 KO 和抗体表达盒敲入，工程化 HSPCs 可在体内定植并重建造血谱系，为 HIV-1 功能性治愈提供了新策略。

  来源：Nature Communications

  时间：2025-04-02

• 志贺氏菌效应蛋白 IpaH1.4 “劫持” 宿主免疫防线：颠覆 RNF213 助力细菌侵袭的分子机制

  为探究志贺氏菌（Shigella flexneri）逃避宿主抗菌免疫的策略，研究人员开展了关于其效应蛋白 IpaH1.4 与宿主 E3 连接酶 RNF213 相互作用的研究。结果发现 IpaH1.4 可靶向 RNF213 并介导其降解，促进细菌增殖。该研究为对抗志贺氏菌感染提供新方向。

  来源：Nature Communications

  时间：2025-04-02

• NR4A1 抑制乳腺癌生长新机制：靶向 c-Fos-PRDX6 通路的潜在治疗策略

  为探究 NR4A1 在乳腺癌（BC）中的作用及机制，福建医科大学附属协和医院等研究人员开展了相关研究。结果发现 NR4A1 通过抑制 c-Fos 介导的脂质和氧化还原稳态失衡来抑制 BC 生长，激活 NR4A1 可能是潜在治疗策略，为 BC 治疗提供新思路。

  来源：Experimental & Molecular Medicine

  时间：2025-04-02

• 工程改造布拉氏酵母以增强其表面展示能力：构建更优的益生菌载体平台

  为解决布拉氏酵母（Sb）表面展示效率未被充分优化的问题，研究人员开展了优化 Sb 展示系统的研究。通过改造展示盒组件和宿主菌株，构建出 LIP02 菌株，其展示能力显著提升，且展示的 β - 葡萄糖苷酶功能得以保留，为治疗蛋白表达提供了更稳定高效的平台。

  来源：Microbial Cell Factories

  时间：2025-04-02

• 通过工程改造淀粉合成酶和分支酶关键结构域平衡玉米籽粒直链淀粉增加与产量损失的研究及意义

  为解决高直链淀粉玉米育种中直链淀粉含量与产量损失之间的权衡难题，研究人员利用 CRISPR-Cas9 技术对淀粉合成酶（SSIIa、SSIII）和分支酶（SBEIIb）关键结构域进行定向诱变。结果表明，除 SSIII 突变体，其他突变体直链淀粉（AAC）和抗性淀粉（RS）含量显著提高，部分突变体百粒重降低幅度小，该研究为高直链淀粉玉米育种提供了新途径。

  来源：Molecular Breeding

  时间：2025-04-02

• 噬菌体感染时，顺序出现的膜结合和蛋白结合细胞器对基因组的区室化作用 —— 探索病毒生命周期中的关键机制

  本文聚焦于噬菌体（phage）研究，发现 Chimalliviridae 科噬菌体感染宿主细胞时，会先后形成早期噬菌体感染（EPI）囊泡和噬菌体细胞核。EPI 囊泡转录活跃，噬菌体细胞核对基因组复制至关重要，二者协作推动病毒生命周期，为理解噬菌体感染机制提供新视角。

  来源：Cell Host & Microbe

  时间：2025-04-01

• 多组学分析揭示先天性肝纤维化小鼠模型中宿主-微生物组的互作机制

  编辑推荐：本研究针对PKHD1基因突变导致的先天性肝纤维化(CHF)发病机制不清的问题，通过CRISPR/Cas9构建Pkhd1del3-4/del3-4小鼠模型，结合16S rDNA测序和非靶向代谢组学，发现Mucispirillum等核心菌群与胆汁酸代谢通路的异常激活显著相关，建立的诊断模型AUC达0.982，为遗传性肝病提供了新的微生物标志物和干预靶点。

  来源：BMC Microbiology

  时间：2025-04-01

• 全基因组测序解析枯草芽孢杆菌 KC14-1 的广谱抗真菌潜力及其农业应用前景

  在植物病害频发、化学杀菌剂问题凸显的背景下，研究人员对枯草芽孢杆菌（Bacillus subtilis）KC14-1 展开全基因组测序分析。结果发现该菌株对多种病原菌有显著抑制作用，其基因组含多种抗菌物质合成基因簇。这为菌株开发利用提供了遗传基础。

  来源：BMC Genomics

  时间：2025-04-01

• SUGAR-seq 技术揭示 2 型常染色体显性骨硬化症小鼠模型单核吞噬细胞转录组及 N - 糖基化景观，助力探索疾病机制

  为探究 2 型常染色体显性骨硬化症（ADO2）的病理机制，桂林医学院研究人员利用基因编辑技术构建 ADO2 小鼠模型，借助 SUGAR-seq 技术分析骨髓细胞。结果发现 CLCN7(R286W)是致病突变，单核细胞存在异质性。该研究为理解 ADO2 发病机制提供依据。

  来源：BMC Biology

  时间：2025-04-01

• 种族与性别偏见对科学家可信度认知的影响：CRISPR-Cas9 研究揭示的重要议题

  为探究种族和性别刻板印象如何影响科学家与美国公众的沟通，研究人员以 CRISPR-Cas9 为主题，通过在线调查实验，发现黑人女科学家在温暖度和能力方面面临偏见，这一研究对促进科学传播中的多样性和包容性具有重要意义。

  来源：Scientific Reports

  时间：2025-04-01

• 综述：治疗肥胖的创新基因治疗策略

  本文综述了肥胖的相关机制、基因治疗策略及挑战。肥胖是多因素疾病，与遗传、环境等有关，可引发多种并发症。基因治疗通过调节基因表达来对抗肥胖，如调节瘦素（Leptin）、AMP 激活蛋白激酶（AMPK）等相关基因，但面临基因沉默、安全评估等问题，仍需进一步研究。

  来源：Egyptian Journal of Medical Human Genetics

  时间：2025-04-01

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