• 《Leukemia》XPO1依赖性在DEK::NUP214白血病中的关键作用及靶向治疗突破

  本期推荐：德国汉诺威医学院团队针对预后极差的DEK::NUP214 AML，首次揭示其致癌融合蛋白依赖XPO1维持染色质结合和核体形成的分子机制。通过CRISPR/Cas9基因敲除和新型核输出抑制剂eltanexor验证，证实靶向XPO1可清除患者来源异种移植模型的白血病细胞，为这类难治性白血病提供精准治疗策略。论文发表于《Leukemia》。

  来源：Leukemia

  时间：2025-03-28

• KAT2A：微卫星稳定型结直肠癌精准治疗的新希望

  在结直肠癌（CRC）治疗中，新靶点和生物标志物亟待探索。研究人员开展了 KAT2A 在 CRC 中作用的研究，发现特定亚型 CRC 依赖 KAT2A，抑制它可阻碍肿瘤生长。这为 CRC 治疗提供新方向，有望改善患者预后。研究成果发表在《Cell Death & Differentiation》上

  来源：Cell Death & Differentiation

  时间：2025-03-28

• 综述：嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T）疗法的困境与下一代创新设计策略

  这篇综述聚焦 CAR-T 细胞疗法，详细探讨了其在肿瘤免疫治疗中面临的诸如致命细胞毒性、运输受限等困境，介绍了跨学科的创新解决策略，为推动 CAR-T 细胞疗法发展提供了全面且有价值的参考。

  来源：Cell Death & Disease

  时间：2025-03-28

• CRISPRi 助力蓝藻代谢工程：从 CO2光合合成透明质酸的创新突破

  透明质酸（HA）在多领域应用广泛，传统生产方式存在局限。研究人员开展蓝藻代谢工程研究，利用模块化基因表达和 CRISPRi 系统优化代谢途径。结果显示，工程菌株 SeHA226 可高效合成 HA，为大规模光合生产 HA 提供方向。

  来源：Journal of Biological Engineering

  时间：2025-03-28

• 通过 CRISPR/Cas9 基因编辑调控宿主信号培育高粱抗独脚金的新突破

  高粱是撒哈拉以南非洲数百万人的主要粮食作物，却受独脚金（Striga）寄生严重影响产量。研究人员利用 CRISPR/Cas9 技术编辑高粱独脚金内酯（SL）生物合成基因及未知基因。结果显示编辑植株突变稳定、SL 减少、抗 Striga 能力增强，为培育抗 Striga 高粱提供新思路。

  来源：Plant Cell Reports

  时间：2025-03-28

• 靶向 FOXP3的全基因组 CRISPR 筛选，为自身免疫病细胞疗法开辟新路径

  为解决诱导调节性 T（iTreg）细胞不稳定、阻碍转化应用的问题，研究人员开展全基因组 CRISPR 功能缺失筛选研究。结果发现 RBPJ–NCOR 复合物负调控 FOXP3，敲除 RBPJ 可增强 iTreg功能，该成果为改善自身免疫病细胞疗法提供新方向。

  来源：Nature

  时间：2025-03-27

• 基于蛋白质基因组学揭示癌症中 RB1 缺陷表型模拟的研究：预测疾病结局、治疗反应及治疗靶点

  在癌症研究中，RB1 基因缺陷与多种癌症的不良预后相关，但现有分子标记存在局限性。研究人员开展了基于蛋白质基因组学识别 RB1 缺陷及模拟其缺陷的癌症（RBness）的研究。结果发现 RBness 是泛癌现象，可预测疾病结局和治疗反应。这为癌症治疗提供了新方向。

  来源：SCIENCE ADVANCES

  时间：2025-03-27

• 干细胞来源的类原肠胚中人类原始生殖细胞样细胞的自发出现：揭示内源性BMP信号在生殖系起源中的作用

  编辑推荐：人类早期胚胎发育研究面临技术和伦理限制，剑桥大学团队利用人胚胎干细胞（hESCs）构建三维类原肠胚模型（hGs），首次在不添加外源骨形态发生蛋白（BMP）条件下观察到原始生殖细胞样细胞（PGCLCs）自发形成，揭示羊膜样细胞通过ISL1依赖的内源性BMP信号调控生殖系特化，为研究人类原肠运动和生殖细胞起源提供新范式。论文发表于《SCIENCE ADVANCES》。

  来源：SCIENCE ADVANCES

  时间：2025-03-27

• 三维调控枢纽：胶质母细胞瘤致癌程序的关键 “掌控者”

  为探究三维（3D）细胞核中增强子 - 启动子通讯失调在致癌程序中的作用，研究人员剖析患者来源的胶质母细胞瘤干细胞的 3D 增强子 - 启动子网络。结果发现 3D 调控枢纽影响基因表达和细胞特性，还与癌症预后相关。该研究为理解癌症发生机制提供重要依据。

  来源：Molecular Cell

  时间：2025-03-27

• 靶向人 - HPV 杂交 ecDNA 增强子：口咽癌治疗新曙光

  为探究人 - 病毒杂交 ecDNA（hybrid ecDNA）在致癌中的分子机制及潜在治疗靶点，研究人员以 HPV 介导的口咽癌（OPC）细胞系和患者来源的肿瘤异种移植物为研究对象，发现靶向 hybrid ecDNA 增强子可抑制癌基因表达和肿瘤生长，为 OPC 治疗提供新方向。

  来源：Nature Communications

  时间：2025-03-27

• CRISPR-Cas12a 通过 R 环中间体进行超螺旋依赖的 DNA 识别的动态基础研究及其意义

  为解决 CRISPR-Cas12a 在基因编辑中脱靶切割及 R 环形成机制不明的问题，研究人员开展了 Cas12a R 环形成动力学和力学的研究。结果发现其 R 环形成有多步中间态，受多种因素影响，相关模型揭示了其活性和特异性的机制，为基因编辑提供理论基础。

  来源：Nature Communications

  时间：2025-03-27

• 生物合成、生物信息与生物工程技术的融合浪潮：半导体合成生物学与AI驱动的未来科技革命

  《Nature Communications》推荐：面对信息与能源流动支撑的经济活动需求，Isak S.Pretorius团队探索了合成生物技术(BioTech)、信息技术(InfoTech)与半导体技术(ChipTech)的交叉融合。研究揭示了DNA数据存储、合成细胞芯片和生物混合半导体的突破性进展，为下一代AI处理器和可持续数据存储提供了革命性解决方案，其成果将重塑生物电子学与人工智能的发展路径。

  来源：Nature Communications

  时间：2025-03-27

• Single-cut 基因疗法：在恒河猴杜氏肌营养不良模型中的重大突破

  杜氏肌营养不良（DMD）是一种严重的 X 连锁遗传疾病，目前治疗手段有限。本文通过优化非人灵长类 DMD 模型的构建，开发出 Single-cut 基因疗法。该疗法能恢复 dystrophin 蛋白表达，改善肌肉病理和运动功能，且长期有效、安全性高，为 DMD 治疗带来新希望。

  来源：Cell Reports Medicine

  时间：2025-03-27

• 脂质代谢 CRISPR 筛选揭示：甲羟戊酸途径酶对前列腺癌生长至关重要，NUS1 或成治疗新靶点

  这篇研究利用定制脂质代谢敲除文库进行 CRISPR-Cas9 筛选，发现甲羟戊酸 - 多萜醇 - N - 聚糖生物合成途径，尤其是 NUS1，对前列腺癌生存和生长至关重要。NUS1 缺失会引发多种变化抑制肿瘤生长，为前列腺癌治疗提供了新方向。

  来源：Cell Reports

  时间：2025-03-27

• 通过单细胞 DNA 测序精准测量 CRISPR 基因编辑结果：为基因和细胞治疗筑牢安全基石

  这篇研究利用 Tapestri 单细胞测序技术，深入分析 CRISPR 基因编辑产物。研究发现编辑细胞存在异质性，该技术能精准测量编辑结果，评估脱靶活性和易位等，为基因和细胞治疗的安全性与有效性评估提供关键支持，助力开发更可靠的治疗药物。

  来源：Molecular Therapy Methods & Clinical Development

  时间：2025-03-27

• SAMHD1 功能障碍在慢性淋巴细胞白血病中的关键作用及 PARP 抑制疗法的新希望

  慢性淋巴细胞白血病（CLL）具有遗传异质性，SAMHD1 突变的作用尚不明确。研究人员通过构建 CLL 模型和对患者进行测序，发现 SAMHD1 功能障碍会损害 DNA 损伤反应（DDR），使细胞对 PARP 抑制更敏感，且影响患者预后，为 CLL 治疗提供新方向。

  来源：Scientific Reports

  时间：2025-03-27

• 脂肪酸结合蛋白7（FABP7）缺失通过脂质代谢重编程促进黑色素瘤转移的机制研究

  编辑推荐：日本东北大学团队针对黑色素瘤转移机制展开研究，发现脂肪酸结合蛋白7（FABP7）缺失会改变脂质饱和度，通过上调TGF-β受体和AXL表达驱动MITFLow/AXLHigh表型转换，增强侵袭性但抑制原发瘤生长。该研究发表于《Scientific Reports》，为靶向脂代谢的黑色素瘤治疗提供新思路。

  来源：Scientific Reports

  时间：2025-03-27

• m6A 修饰调控细胞增殖的新机制及其癌症治疗新策略

  为探究 m6A 修饰对细胞增殖的影响及机制，中山大学等机构的研究人员用 METTL3 抑制剂 STM2457 构建低 m6A 细胞模型开展研究。结果发现 m6A 修饰通过调控 TIGAR 影响细胞代谢和增殖，G6PD 是关键调节因子，这为癌症治疗提供新方向。

  来源：Communications Biology

  时间：2025-03-27

• 揭示SNAI1增强子RNA通过BRD4介导的染色质重塑驱动TGF-β信号通路促进癌症细胞可塑性的新机制

  编辑推荐：本研究针对乳腺癌中TGF-β/SMAD信号通路调控机制不明的关键问题，通过CRISPRa筛选发现SNAI1e（SCREEM2）增强子RNA能通过结合BRD4增强局部增强子活性，促进SNAI1转录并抑制SMAD7介导的TβRI降解，从而强化EMT和肿瘤转移。该研究发表于《Nature Communications》，为靶向eRNA-TGF-β轴治疗肿瘤转移提供了新思路。

  来源：Nature Communications

  时间：2025-03-26

• Dscamb 调控斑马鱼视锥细胞镶嵌模式形成的关键作用：开启视觉发育研究新视野

  为探究视锥细胞镶嵌模式形成机制，冲绳科学技术大学院大学研究人员开展关于 Down Syndrome Cell Adhesion Molecule b（Dscamb）对斑马鱼视锥细胞镶嵌模式影响的研究。结果发现 Dscamb 通过丝状伪足介导的同型识别调控该模式，此研究为理解神经系统发育提供新视角。

  来源：Nature Communications

  时间：2025-03-26

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