• 《Nature》CRISPR敲除400多基因，解锁神经发育疾病相关基因关键功能

  在培养皿中培养的类脑组织模拟了发育的关键时期，并揭示了它如何出错。

  来源：Nature

  时间：2023-09-28

• Nature：利用CRISPR同时在单个动物的细胞中敲除几十个基因！

  苏黎世联邦理工学院的研究人员已经开发出一种方法，可以让他们对动物的每个细胞进行不同的基因改造。这使得他们可以在一个单一的实验中研究过去需要许多动物实验的东西。利用这种新方法，研究人员发现了与一种严重罕见遗传疾病相关的基因。

  来源：AAAS

  时间：2023-09-27

• 科学家成功地对活体动物的单个细胞进行基因改造

  研究人员已经开发出一种利用CRISPR-Cas同时修饰成年动物细胞中的多个基因的技术，创造出一种类似马赛克的模式，从而简化了对遗传疾病的研究。这种方法揭示了对遗传疾病22q11.2缺失综合征的新见解，并有可能在未来减少动物实验的数量。

  来源：Nature

  时间：2023-09-25

• CRISPR核酸检测新应用：MPXV-CRISPR诊断试纸条高度准确且“比任何其他方法更快”

  《柳叶刀微生物》新发表的一篇研究介绍了澳大利亚研究人员为应对猴痘病毒(MPXV)的全球爆发，利用CRISPR技术开发的澳大利亚首个MPXV-CRISPR诊断工具。试纸条设计便携且成本低，更适合即场检测要求，将来有望成为核酸检测的补充和替代

  来源：生物通

  时间：2023-09-22

• Nature发布新的AAV CRISPR筛选方法，促进致病基因的研究

  苏黎世联邦理工学院（ETH Zurich）领导的研究团队利用腺相关病毒（AAV）开发出一种用于体内CRISPR筛选的新平台，有助于更好地了解致病基因及其在各种细胞中的表型。

  来源：生物通

  时间：2023-09-22

• CRISPR制造出了造出不受科学限制的蛛丝

  科学家通过转基因CRISPR技术培育出了首条全长的蜘蛛丝。这一成就消除了生产具有高抗拉强度的轻质材料的障碍。它有可能取代蜘蛛丝取代尼龙等商业合成纤维，以对环境负责和可持续的方式促进生态文明的发展。

  来源：Matter

  时间：2023-09-22

• 日本科学家开发出更安全的基因编辑技术NICER

  最近，日本大阪大学领导的研究团队开发出一种新的基因编辑技术，它与CRISPR/Cas9一样高效，同时还能大大减少这些非预期的突变。

  来源：AAAS

  时间：2023-09-20

• 基因组编辑的新里程碑：首例碱基编辑临床试验

  在生物医学领域，一个革命性的技术正在引发变革。这项名为碱基编辑的技术首次在临床试验中亮相，其潜在的治疗应用前景令人激动。

  来源：nature

  时间：2023-09-19

• DnaQ在CRISPR‒Cas系统中的作用

  DnaQ在CRISPR‒Cas系统中的作用

  来源：AAAS

  时间：2023-09-12

• 第一个遗传性阿尔茨海默病狨猴动物模型

  神经科学家在狨猴身上建立了第一个遗传性阿尔茨海默氏症的非人类灵长类动物模型，以加快药物发现的步伐，并为未来的转化研究重建基础。

  来源：University of Pittsburgh

  时间：2023-09-08

• 国内首个体内CRISPR临床试验结果：实现小鼠病毒性角膜炎的完全治愈

  由单纯疱疹病毒1型（HSV-1）感染引起的单纯疱疹病毒性角膜炎（HSK）是世界范围内单侧角膜失明的主要原因。据估计，每年有150万例HSK病例发生，其中4万例发展为严重视力障碍。三叉神经节（TG）是HSV-1在原发性急性角膜感染后在宿主中建立终生潜伏的地方，TG神经元中潜伏的HSV-1会重新激活导致反复感染。

  来源：上海交大系统生物医学研究院

  时间：2023-09-03

• Science子刊：针对所有血癌的免疫治疗策略

  一种广泛的新策略有望用CAR - T细胞疗法治疗几乎所有的血癌，CAR - T细胞疗法目前被批准用于治疗五种亚型的血癌。科学家已经在临床前研究中证明了这种方法的潜在功效。

  来源：University of Pennsylvania School of Medicine

  时间：2023-09-01

• Nature：利用CRISPR，终于弄清楚了一种独特的免疫细胞是如何识别并摧毁肿瘤的

  在《自然》杂志发表的一项研究中，格拉德斯通研究所和加州大学旧金山分校的研究人员已经确定了γ-δT细胞识别癌细胞的条件。

  来源：AAAS

  时间：2023-09-01

• NEJM新研究证明镰状细胞基因治疗有希望

  芝加哥大学医学科默儿童医院是招募患者参加一项临床试验的三个地点之一，该试验旨在测试镰状细胞病的潜在治愈性干细胞基因疗法。结果很有希望。

  来源：AAAS

  时间：2023-09-01

• 《Science》耶鲁研究人员发现治疗癌症的潜在新方法

  一项新的研究表明，有额外染色体的癌细胞依靠这些额外的染色体来生长肿瘤，去除它们可以阻止肿瘤的形成。这项研究通过选择性地靶向这些额外的染色体，为癌症治疗开辟了一条潜在的新途径。

  来源：Science

  时间：2023-08-30

• 双CRISPR-Cas3系统恢复来自杜氏肌营养不良症患者的营养不良蛋白功能

  杜氏肌营养不良症(DMD)是一种由肌营养不良蛋白基因突变引起的肌肉退行性疾病。研究人员展示了双CRISPR RNA方法如何恢复来自DMD患者的诱导多能干细胞的肌营养不良蛋白功能。这种方法是通过去除肌营养不良蛋白基因的大部分，使细胞跳过有缺陷或不对齐的遗传密码部分。这产生了与DMD相关的各种突变模式的截短但仍有功能的蛋白质。

  来源：Cell Press

  时间：2023-08-29

• 基因编辑具有治愈遗传性视网膜疾病的巨大潜力

  全球约有200多万人因遗传性视网膜疾病失明，被称为“不可治眼病”、“家族的梦魇”，其中以视网膜色素变性（Retinitis pigmentosa, RP）最为常见，缺乏有效治疗。基于CRISPR的基因编辑技术能够原位纠正引起疾病的基因突变，可以恢复生理水平蛋白表达，具有一次治疗终身治愈的巨大潜力。

  来源：中国科学院天津工业生物技术研究所

  时间：2023-08-28

• 老年痴呆症治疗潜在新策略

  研究人员的基因检测工作为治疗这种疾病提供了潜在的新策略。

  来源：harvard

  时间：2023-08-24

• 上海科技大学Natue子刊发文，在微型基因编辑器开发与机制研究方面取得进展

  在国家自然科学基金项目（批准号：22277078、22077083、22207074）资助下，上海科技大学季泉江教授与西湖大学申怀宗教授团队合作在微型基因编辑器的开发与机制研究方面取得新进展，相关成果以“氧化硫酸杆菌微型Cas12f1核酸酶的分子结构与工程进化（Structure and engineering of miniature Acidibacillussulfuroxidans Cas12f1）”为题，于2023年7月31日在《自然·催化》（Nature Catalysis）杂志上发表

  来源：国家自然科学基金委员会

  时间：2023-08-24

• 干细胞研究揭示了阿尔茨海默病的新“分子途径”

  阿尔茨海默病(AD)在发病年龄、表现和严重程度上差异很大。

  来源：Cell Reports

  时间：2023-08-24

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