• 大规模平行探究调控癌症免疫监视的人类功能变异：解锁免疫治疗新密码

  在癌症治疗中，抗 PD - 1/PD - L1 免疫检查点阻断（ICB）疗法意义重大，但部分患者疗效不佳。为探究其原因，研究人员利用 ABEmax 系统开展大规模筛查，发现大量调控 PD - L1 和 HLA - I 表达的新位点，还证实 SETD2Y1666突变可增强免疫治疗效果，为临床诊疗提供了重要依据。

  来源：Signal Transduction and Targeted Therapy

  时间：2025-03-20

• 乳头瘤病毒样颗粒作为皮肤离体基因治疗载体的创新应用：靶向TRPV3治疗奥姆斯特德综合征

  这篇研究开创性地利用乳头瘤病毒样颗粒（PVLP）作为非整合型载体，通过离体（ex vivo）递送CRISPR-Cas9和shRNA，成功靶向调控皮肤角质形成细胞中TRPV3离子通道活性。研究证实PVLP在转导效率、载体容量（8 kb）和安全性上优于AAV（腺相关病毒）和慢病毒（Lentivirus），并在奥姆斯特德综合征（Olmsted syndrome）小鼠模型中显著改善皮肤增厚（hyperkeratosis）和钙信号异常，为单基因皮肤病治疗提供新策略。

  来源：Molecular Therapy Nucleic Acids

  时间：2025-03-20

• 细菌实现从葡萄糖合成松香烷型二萜铁锈醇，开辟生物制造新路径

  为解决植物提取二萜类化合物的供应问题，研究人员对谷氨酸棒杆菌进行代谢工程改造，成功生产出铁锈醇，为二萜生物合成研究奠定基础。

  来源：Microbial Cell Factories

  时间：2025-03-20

• 灵长类特异性 Nedd4-1 (NE)：调控自噬与内体成熟的关键分子

  为探究 Nedd4-1 (NE) 功能，研究人员发现其定位受氨基酸调控，抑制自噬，对理解相关生理病理有重要意义。

  来源：Nature Communications

  时间：2025-03-19

• MyoD1 基因核周定位新机制：WFS1 与活性增强子的关联

  研究为探究 MyoD1 核周定位机制，发现 WFS1 介导其定位，为基因调控研究提供新视角。

  来源：Nature Communications

  时间：2025-03-18

• Enhanced RNA-targeting CRISPR-Cas technology in zebrafish：优化斑马鱼 RNA 靶向 CRISPR-Cas 技术，解锁体内应用新潜能

  在基因编辑领域，CRISPR-Cas13 系统应用广泛却存在争议。为解决其在体内应用的局限，研究人员以斑马鱼为模型优化该技术。他们发现化学修饰的 gRNA 可增强效果，还评估了多种系统。这为优化 RNA 靶向技术及推动体内应用意义重大。

  来源：Nature Communications

  时间：2025-03-17

• 油菜 BnaC3^{.<\sup>LEAFY 内含子结构变异：解锁花期调控密码，开辟作物改良新径}

  为探究结构变异（SVs）对油菜农艺性状的影响，浙江大学等机构的研究人员开展了油菜基因组 SVs 研究。他们鉴定出与花序发育相关的 SVs，发现 BnaC3.LEAFY 内含子 2 变异可调控开花时间，这为优化油菜农艺性状提供了新途径。

  来源：Plant Communications

  时间：2025-03-16

• 蓝光感知与绿藻淀粉代谢的神秘连接：Phototropin 的关键作用

  在光合作用生物中，光对淀粉积累调控机制不明。研究人员以莱茵衣藻（Chlamydomonas reinhardtii ）为对象，探究蓝光感知与淀粉代谢关系。发现 Phototropin 介导的信号通路，能调节淀粉代谢。这为理解微藻碳代谢提供新视角，助力生物技术应用。

  来源：Nature Communications

  时间：2025-03-16

• 可编程V-K型CRISPR相关转座酶实现人类基因组治疗性大片段DNA的高效精准整合

  编辑推荐：为解决传统基因编辑技术难以实现大片段DNA的靶向整合问题，Metagenomi团队从宏基因组中发掘新型V-K型CRISPR相关转座酶（CAST），通过核定位改造和功能优化，首次在多种人类细胞中实现治疗性基因（如凝血因子IX）在安全港位点的定向整合，效率达1%-2%，且脱靶事件罕见。该研究为基因治疗和合成生物学提供了突破性工具。

  来源：Nature Communications

  时间：2025-03-14

• CRISPR通过直接注射从头颈癌中切割出一个基因

  特拉维夫大学的研究人员利用CRISPR技术从头颈部肿瘤的癌细胞中切割出一个单一基因，并成功地消除了模型动物体内50%的肿瘤。

  来源：AAAS

  时间：2025-03-13

• β-catenin 驱动内中胚层特化：后生动物演化研究的新突破

  为探究 β-catenin 信号在刺胞动物中的功能，研究人员以海葵为模型，发现其抑制内中胚层特化，为动物演化研究提供新视角。

  来源：Nature Communications

  时间：2025-03-13

• 解析紧凑型 CRISPR-Cas9d 系统：解锁基因编辑新密码

  为解决 Cas9d 在基因组编辑中作用机制不明及应用受限问题，天津医科大学等机构研究人员开展对 Cas9d 系统的研究。结果揭示其 PAM 识别等机制，发现 REM 模块等。这为开发高保真微型 CRISPR 工具奠定基础。

  来源：Nature Communications

  时间：2025-03-13

• VDAC2 和 Bak 在肝癌线粒体中的特异性表达：精准抗癌新靶点的发现

  为解决肝癌治疗难题，研究人员针对线粒体相关蛋白开展研究，发现可靶向肝癌细胞且不损伤正常肝细胞的新途径，意义重大。

  来源：Nature Communications

  时间：2025-03-12

• 激活内源性全长抗肌萎缩相关蛋白：杜氏肌营养不良症的潜在新疗法

  为解决杜氏肌营养不良症（DMD）治疗难题，研究人员开发 MyoAAV-UA 系统，发现其可有效改善疾病症状，有临床应用潜力。

  来源：Nature Communications

  时间：2025-03-11

• TET2缺陷促进造血干细胞竞争优势的机制及潜在疗法

  为探究 TET2突变赋予造血干细胞竞争优势的机制，研究发现 TET2缺陷依赖 TPO-R 信号，为治疗提供靶点。

  来源：Nature Communications

  时间：2025-03-11

• 探秘 ALS-FTLD：C9ORF72 突变下线粒体 DNA 突变的 “神秘旅程”

  为探究 mtDNA 突变在 ALS - FTLD 发病机制中的作用，研究人员用 hiPSCs - 衍生脑类器官研究，发现 C9ORF72 突变星形胶质细胞 mtSNV 负担高，或助力靶向治疗。

  来源：SCIENCE ADVANCES

  时间：2025-03-10

• 综述：气候变化下植物有性生殖的热与旱之困及破解之道

  为应对高温和干旱对植物有性生殖的威胁，研究人员探究其影响机制并提出策略，为农业发展提供理论依据。

  来源：Cell Reports

  时间：2025-03-10

• 综述：CRISPR-Cas 技术助力作物基因组工程：从工具拓展到应用突破

  为应对人口增长和气候恶化，研究人员开展 CRISPR-Cas 作物基因组工程研究，成果意义重大。

  来源：Nature Reviews Molecular Cell Biology

  时间：2025-03-09

• IPF1 调控水稻花粉育性机制揭秘：脂质合成的关键作用

  为探究 FAT 在雄性育性中的作用，研究人员对 IPF1 展开研究，发现其通过调节脂质合成调控水稻花粉育性。

  来源：Plant Molecular Biology

  时间：2025-03-09

• 肥胖相关 FTO 等位基因如何影响人体骨骼肌细胞？研究揭示关键机制

  研究人员利用 CRISPR 技术敲入 FTOrs9939609 - A，发现其加速骨骼肌发育等，或可解释相关 GWAS 矛盾发现。

  来源：Nature Communications

  时间：2025-03-08

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