• 靶向 INTAC 辅助模块，打破 BET 抑制剂耐药困境：癌症治疗新曙光

  为解决 BET 抑制剂在癌症治疗中常出现的耐药问题，研究人员开展了关于 Integrator–PP2A 复合物（INTAC）与 BET 抑制剂关系的研究。结果发现 INTAC 辅助模块影响 BET 抑制剂疗效，靶向 WDR5 可恢复敏感性，为攻克耐药肿瘤提供新方向。

  来源：Nature Chemical Biology

  时间：2025-01-23

• CRISPR 技术赋能 CAR-NK 细胞：靶向 B7H3 开启癌症免疫治疗新征程

  为解决 CAR-NK 疗法中 CAR 基因随机插入及表达不灵活影响疗效和安全的问题，研究人员开展将 CAR 序列整合到 NK-92MI 细胞 GAPDH 3’UTR 位点的研究。结果显示 CRISPR-CAR-NK 细胞抗肿瘤活性更强，为癌症免疫治疗提供新策略。

  来源：Cancer Gene Therapy

  时间：2025-01-23

• CRISPR-Cas9 编辑潜藏风险揭秘：基因组大片段插入不容忽视！

  CRISPR-Cas9 基因编辑在学术和临床广泛应用，但其潜在遗传毒性风险，如大片段插入（LgIns）研究不足。研究人员通过多种实验，分析不同供体及编辑方案下的 LgIns 情况。结果发现 LgIns 普遍存在，且供体磷酸化可降低风险。该研究为安全使用 Cas9 编辑工具提供关键见解。

  来源：Communications Biology

  时间：2025-01-23

• Genome Research | 影响猪产肉相关性状的关键增强子及其靶基因

  近日，中国农业科学院深圳农业基因组研究所（岭南现代农业科学与技术广东省实验室深圳分中心）刘毓文课题组 联合佛山鲲鹏现代农业研究院唐中林课题组在自然指数期刊《基因组研究（Genome Research）》杂志上在线发表了题为“Analyzing super-enhancer temporal dynamics reveals potential critical enhancers and their gene regulatory networks underlying skeletal muscle development”的研究论文

  来源：中国农科院基因组所

  时间：2025-01-03

• SPLICER：将新碱基编辑器与双剪接编辑器相结合

  伊利诺伊大学厄巴纳-香槟分校的研究人员报告称，一种新的基因编辑工具可以帮助细胞机器跳过导致疾病的部分基因，该工具已被用于减少阿尔茨海默病小鼠模型中淀粉样蛋白-斑块前体的形成。

  来源：news-medical

  时间：2024-12-27

• 一种新的基因编辑工具可以帮助细胞跳过导致疾病的部分基因

  伊利诺伊大学厄巴纳-香槟分校的研究人员报告称，一种新的基因编辑工具可以帮助细胞机器跳过导致疾病的部分基因，该工具已被用于减少阿尔茨海默病小鼠模型中淀粉样蛋白-斑块前体的形成。

  来源：AAAS

  时间：2024-12-25

• NEJM：开创性CRISPR基因编辑试验——79%的参与者得到了改善

  一项利用基于crispr的基因编辑的临床试验显示出令人乐观的结果，大约79%的参与者显示出由CEP290基因突变引起的罕见失明的改善。这项研究发表在《新英格兰医学杂志》上，标志着利用基因编辑治疗遗传性视网膜疾病迈出了重要一步。

  来源：scitechdaily health

  时间：2024-05-08

• CRISPR有望解决抗菌素耐药性问题，但请记住，细菌可以进行反击

  在关于这一主题的第二篇新研究综述中，捷克共和国布拉格查尔斯大学Plzen医学院和大学医院微生物系助理教授Ibrahim Bitar，将概述CRISPR技术的分子生物学，解释如何使用它来解决抗菌素耐药性。

  来源：AAAS

  时间：2024-04-29

• 高彩霞研究组应邀在Nature Reviews Genetics发表“基因组靶向修饰工具及其在作物育种中的前沿应用”综述文章

  中国科学院遗传与发育生物学研究所的高彩霞博士介绍了目前编辑工具技术创新的进展、优质传递方法的发展以及它们在作物育种中的先进应用。

  来源：AAAS

  时间：2024-04-27

• 首次成功在接吻虫中使用CRISPR-Cas9基因编辑，治疗疾病

  包括宾夕法尼亚州立大学的一名研究人员在内的一个国际研究小组的新研究首次证明了在接吻虫中使用CRISPR-Cas9基因编辑，并为研究控制恰加斯病的应用策略打开了大门。

  来源：AAAS

  时间：2024-04-24

• Science：有比CRISPR-Cas更安全的技术吗？基于retroelement的基因组编辑工具

  在一篇展望文章中，Stephen Tang和Samuel Sternberg讨论了基于retroelement的基因编辑作为CRISPR-Cas方法的一种更安全的替代方法。

  来源：AAAS

  时间：2023-10-30

• 重新定义基因治疗:CRISPR创新的“发现和替换”基因组编辑

  基因组编辑，特别是CRISPR-Cas9方法，为严重联合免疫缺陷(SCIDs)和其他遗传疾病提供了革命性的解决方案。巴伊兰大学的研究人员通过他们的GE x HDR 2.0策略加强了这种方法，旨在实现精确的基因替换。巴伊兰大学的研究人员利用一种名为GE x HDR 2.0的改良CRISPR-Cas9技术，推进了对SCIDs等遗传性疾病的基因治疗。

  来源：Nature Communications

  时间：2023-10-28

• 基因治疗，有效转运大基因的新方法

  基因治疗的一个问题是，并不是所有的基因都能很好地转移到靶细胞中。UZH的研究人员现在已经开发出一种灵活的方法来有效地转移大基因，而且没有明显的副作用。该方法具有很强的治疗潜力。

  来源：AAAS

  时间：2023-10-26

• Nature发现了一种全新的方式：噬菌体可以阻止CRISPR-Cas系统

  一项微观上的发现不仅能让科学家了解我们周围的微生物世界，还能提供一种控制CRISPR-Cas生物技术的新方法。

  来源：AAAS

  时间：2023-10-20

• Science子刊：藻类、蜗牛和其他生物中发现了数千种可编程的DNA切割器

  新的研究发现，一种名为Fanzors的RNA引导酶在真核生物中广泛存在。

  来源：Science Advances

  时间：2023-10-17

• 肌肉研究新方法：更快的结果和更少的实验小鼠

  巴塞尔大学的研究人员开发了一种新方法，不仅比传统方法更快、更有效，而且大大减少了研究肌肉纤维中基因功能所需的实验动物小鼠的数量。

  来源：AAAS

  时间：2023-10-15

• 《Nature》发文：基因编辑猪肾跨物种移植存活两年

  在所有跨物种移植中，猪器官的存活时间是最长的之一，这使得猪器官更接近于人类的使用。

  来源：nature

  时间：2023-10-12

• 《Cell》基因编辑的突破:基于AsCas12f的10倍效率基因组编辑工具

  一种新的CRISPR基因编辑工具，AsCas12f，比常用的Cas9小，已经被设计用于治疗遗传疾病的更高效率和效果。该工具在小鼠身上测试成功，可能会在人类身上应用更紧凑、更有效的基因组编辑技术。

  来源：Cell

  时间：2023-10-07

• Blood：通过基因编辑创建了儿童白血病模型

  Josep Carreras白血病研究所和西班牙国家癌症研究中心(CNIO)的研究人员成功地在人类细胞中重建了一种特别复杂的儿童急性淋巴细胞白血病亚型的关键遗传改变。使用基因编辑技术创建的新模型，其进展方式与儿童(通常是新生儿)极其相似。该模型将有助于更好地理解MLL::AF4融合的b细胞白血病，这种融合在80%的婴儿白血病病例中发现，并与不良预后相关。

  来源：AAAS

  时间：2023-10-07

• Cell：一种小而强大的基因编辑工具

  日本科学家近日开发出一种新的基因编辑工具，有望为遗传病患者带来更好的治疗。这种工具是一种名为AsCas12f的酶，它经过改造后与基因编辑常用的Cas9酶具有相同的功效，但大小只有三分之一。

  来源：AAAS

  时间：2023-10-04

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