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镰状细胞贫血症的基因治疗，奇迹还是炒作？
对于镰状细胞贫血症，唯一的治疗方法是干细胞或骨髓移植，不过，找到匹配的供体又谈何容易？幸运的是，这种由单个突变引起的疾病特别适合基因治疗。过去几十年，基因治疗一直炒得很热，那么进展究竟如何？
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《Science》新型广谱抗癌的专利靶向药
虽然癌症的种类五花八门，归根到底它们都源于细胞异常的不可控地疯狂生长。今天《Science》杂志报道了一种新的方法，可以减缓所有类型癌细胞的快速生长！科学家们从癌细胞无限生长的本质出发，找到了控制癌细胞周期运转的关键闸门。虽然该实验效果仅局限于体外研究，但是这种超级抗癌方法的前景十分广阔。
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Cell子刊：dynein-2的运动和调控新机制
最新研究报道胞质动力蛋白2（dynein-2）在纤毛中的运动和调控机制。
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《Nature Genetics》两个基因，疑难杂症
左心发育不全综合征（hypoplastic left heart syndrome HLHS）是一种严重的先天性心脏病，占新生儿心脏病死亡率的25%。这种畸形的原因不清，到目前为止，仍无根治方法，一般在出生后数日死亡。近日《Nature Genetics》报道了与HLHS有关的两个关键基因。
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中科院微生物所向华研究组连发NUCLEIC ACIDS RES，阐明CRISPR适应机制
中国科学院微生物研究所、微生物资源前期开发国家重点实验室、向华研究组是我国较早从事CRISPR-Cas系统基础研究的团队，今年该实验室再次在CRISPRs-Cas技术开发领域取得重要进展。
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两所实验室Nature同期报道：人工造血！
20年来，科学家们终于攻破了将成熟体细胞转变成原始血细胞的技术难题，利用这些可再生的干细胞，人类可以体外生产血液了。今日（2017年5月18日），《Nature》杂志同期发表两篇文章报道他们的研究成果。
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华人先锋《Nature Methods》利用CRISPRi绘制遗传互作图谱
2013年，亓磊研究组在Cell发布论文介绍了一种基于Cas9的基因调控方法。他们将这个系统称为CRISPRi，在此基础上，亓磊研究组深入研究，研发出了一种可以用于绘制哺乳动物细胞中的遗传相互作用的CRISPR干扰（CRISPRi）筛选平台。
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盘点全基因组检测CRISPR脱靶位点的几种重要技术
在2013年，来自麻省总医院的研究人员发现使用CRISPR-Cas RNA引导性核酸酶的一个重要局限：会在预期靶点以外的位点上生成多余的DNA突变。此后陆续有研究直接说明了CRISPR/Cas9存在严重的脱靶性，因此科学家们希望能通过全基因组检测脱靶剪切，近年来研发了不少检测脱靶剪切酶活性的实验方法……
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Nature Methods：全面检测CRISPR脱靶效应的新策略
CRISPR/Cas9基因组编辑目前正应用得如火如荼，但若要转化到临床应用，准确检测脱靶效应则是必不可少的。近日，麻省总医院的研究人员开发出一种新策略，能够鉴定全基因组范围的CRISPR/Cas9脱靶突变。
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罗建华Nature子刊：CRISPR新编辑技术开创全新抗癌方法
来自匹兹堡大学健康科学学院的研究人员发现，利用基于CRISPR基因组编辑技术的一种新型基因治疗技术能有效地靶向致癌“融合基因”，而且能改善患有侵袭性肝癌和前列腺癌小鼠模型的存活率。
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Nature Genetics报道重量级发现：开启人类生命的基因
综合理工学校洛桑联邦（EPFL）的科学家们发现，是DUX蛋白质家族点燃了新生胚胎的基因表达程序。这一里程碑式的新发现被发表在《Nature Genetics》杂志。
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4月王牌聚焦：验证or质疑，都是科学道路上的铺路石
事物发展波浪式前进，螺旋式上升，科学研究总是能反复证明这个道理：本月一些研究受到了质疑，一些研究得到了验证，无论如何，这些都是科学道路上的铺路石。
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哈工大最新发表Nature文章 再次解析CRISPR作用机制
来自哈尔滨工业大学生命科学与技术学院的研究人员发表了题为“Structural basis of CRISPR–SpyCas9 inhibition by an anti-CRISPR protein”的文章，揭示了Anti-CRISPR 蛋白AcrIIA4抑制SpyCas9活性的分子机制。
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《Cell》子刊：干细胞技术“熄火”关节炎症
圣路易斯华盛顿大学医学院与Shriners儿童医院、杜克大学、Cytex Therapeutics公司的研究人员合作，开发了一种细胞。使炎症反应的关键基因被替换成释放生物药物的抗炎基因。该研究成果现已经被发表在《Cell》子刊《Stem Cell Reports》。
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李劲松，于翔Cell Res最新文章：CRISPR技术构建基因功能分析方法
研究人员利用CRISPR/Cas9技术和细胞谱系示踪技术对小鼠两细胞胚胎中的单个卵裂球进行了基因敲除，一步法获得了Tet3基因敲除的健康嵌合小鼠，并对Tet3基因敲除后大脑皮层和海马神经元的突触传递进行了探究。该方法是一种快速地分析致死基因在各个组织器官中功能的新方法。
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CRISPR重要成果与前Nature子刊成果相呼应：CRISPR帮助恢复视觉
来自加州大学圣地亚哥分校医学院，广州医科大学等处的研究人员发表了题为“Gene and mutation independent therapy via CRISPR-Cas9 mediated cellular reprogramming in rod photoreceptors”的文章，发现利用CRISPR-Cas9，能修复突变的杆状光学受体，使其功能恢复正常，这一技术成功地使两种不同类型的患有视网膜退行性疾病的小鼠的视力恢复了正常。
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Cell Stem Cell八大热点文章（4月）
研究人员通过TALEN和CRISPR对hPSC进行基因组编辑，随后诱导这些细胞定向分化。他们通过这样的方式系统分析了八种胰腺转录因子（PDX1、RFX6、PTF1A、GLIS3、MNX1、NGN3、HES1和ARX）的具体作用。
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一只全球独家的模式生物
虽然这是一项具有挑战的工作，但是它具有可重复性和易学性。通过反复训练，再加上一双平稳的手和一颗耐心，你就可以掌握它。
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赵庆顺教授教您三天学会如何使用CRISPR/Cas9技术
为让更多从事医学和生命科学事业的研究人员及时掌握基因组靶向修饰新技术、交流使用心得，更高质量地完成科研任务，上海玮瑜生物科技有限公司联合具多年CRISPR/Cas9技术专业服务经验的南京尧顺禹生物科技有限公司，在多次成功举办基因组编辑技术培训与经验交流会的基础上，定于5月中旬在南京举办第11期全国基因组编辑技术培训与经验交流会。
来源：上海玮瑜生物科技有限公司
时间：2017-04-20
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张锋Science发表CRISPR技术重要成果，Jennifer Doudna如何看？
来自哈佛大学医学院，Broad研究院的研究人员指出利用一种新CRISPR技术：CRISPR-Cas13a/C2c2，可以高灵敏度检测包括寨卡病毒感染，登革热病毒感染等在内的疾病，其原理在于将CRISPR-Cas13a与等温RNA扩增结合，检测具有单碱基特异性的RNA和DNA。
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